西北农林科技大学联合国内团队研发出新型微型真核基因编辑工具enNlovFz2,该工具的编辑效率较原始版本提升了11倍。该研究成果发表于《自然·化学生物学》。研究团队通过人工智能优化RNA结构、蛋白质工程改造等手段对Fanzor进行升级。实验显示,enNlovFz2在人类基因组和动物模型中均表现出优异的编辑效率,尤其在杜氏肌营养不良症小鼠模型中,成功恢复了肌萎缩蛋白,展现出在基因治疗和动植物育种领域的巨大潜力。
🧬 基因编辑是生命科学领域的核心技术,而新型微型基因编辑工具enNlovFz2的出现,为该领域带来了新的突破。该工具由西北农林科技大学联合国内多家单位开发。
🔬 enNlovFz2的编辑效率较原始版本提升了11倍。研究团队通过人工智能优化RNA结构、蛋白质工程改造等创新手段对原始工具Fanzor进行升级。
👨⚕️ 实验结果表明,在对人类基因组26个靶位点的编辑效率测试中,enNlovFz2的最高编辑效率达81.2%。在小鼠白化病模型中,其体内编辑效率最高为48.7%。
💪 在杜氏肌营养不良症小鼠模型中,enNlovFz2成功将肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的20%,这展现出其在疾病治疗方面的巨大潜力。
🌱 enNlovFz2体积小、潜在免疫原性低,在医学和农业领域具有广泛的应用前景。王小龙教授表示,这项技术有望推动基因治疗和动植物生物育种的发展。
科技日报讯 (通讯员靳军 记者王禹涵)记者7月4日获悉,西北农林科技大学联合国内多家单位开发出新型微型真核基因编辑工具enNlovFz2。其编辑效率较原始版本提升了11倍,为基因治疗及动植物生物育种提供了更高效、安全的技术工具。相关成果日前发表于《自然·化学生物学》。
基因编辑是生命科学领域的核心技术。近年来,由RNA引导的真核生物来源的微型基因编辑工具Fanzor,虽不易引发免疫反应,但编辑效率小于10%,限制了它的应用。
为此,西北农林科技大学教授王小龙带领团队,通过人工智能优化RNA结构、蛋白质工程改造等创新手段,对Fanzor进行升级,研发出新型基因编辑工具enNlovFz2。
实验显示,在对人类基因组26个靶位点的编辑效率测试中,该工具的最高编辑效率达81.2%;在小鼠白化病模型中,其体内编辑效率最高为48.7%。此外,在杜氏肌营养不良症小鼠模型中,该工具成功将肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的20%,展现出显著的疾病治疗潜力。
王小龙表示,enNlovFz2体积小、潜在免疫原性低,在医学和农业领域具有广泛的应用前景。