文 | 刘宇梦

6月24日，EpilepsyGTx宣布筹集1000万美元种子资金，由伦敦大学学院技术基金（UCL Technology Fund）领投，Health Technology Holding参投。该公司打算利用这笔资金完成其主要基因治疗项目EPY201的临床前研究，并准备进行EPY201在局灶性难治性癫痫（FRE）中的首次人体1/2a期临床研究。

EpilepsyGTx是一家生物技术公司，基于伦敦大学学院皇后广场神经病学研究所的开创性研究，该公司专注于研究和开发治疗局灶性难治性癫痫的基因疗法。局灶性癫痫（FRE）是指患者发生由大脑特定部位引起癫痫发作的一组病症。如果在尝试了至少两种耐受性良好且选择合适的抗癫痫药物后癫痫仍持续发作，则认为是难治性癫痫。局灶性难治性癫痫在美国、英国和欧盟共影响约200万名患者。

癫痫发作灶（即大脑中引起癫痫发作的部分）占整个大脑体积的不到1% ，它的平均体积仅为2-3立方厘米，大约相当于一颗樱桃的体积。EPY201是一种针对局灶性难治性癫痫的基因疗法，通过临床外科手术，将基因治疗药物直接输送到癫痫病灶。手术中的具体操作是将直径约为1-2毫米的细管插入癫痫病灶，输送约1毫升的基因治疗药物。

与切除手术或激光消融不同，该方法不需要永久性破坏脑组织。此外，它只精准治疗癫痫病灶，而普通抗癫痫药物则分布在患者的整个大脑和全身。EpilepsyGTx在此前已经完成了EPY201的AAV9脑内基因疗法的犬类生物分布研究，为人体临床试验计划提供基础。

据EpilepsyGTx官网介绍，EPY201可显著降低FRE多种亚型的癫痫发作活动。EPY201已被证明可将FRE两种最常见亚型：局灶性皮质发育不良18（FCD）和颞叶癫痫19（TLE）的癫痫发作频率降低80%以上。重要的是，还有证据表明，接受治疗试验的动物中多达一半癫痫没有再发作，并且 EPY201 已被证明具有良好的耐受性，并且不会对行为产生不良影响。

AlbionVC合伙人、UCL技术基金经理兼EpilepsyGTx董事会成员Simon Goldman说道：“EpilepsyGTx的基因疗法产品线，用于治疗常见且具有破坏性的神经系统疾病，这种疾病的治疗选择很少。我们非常高兴Nicolas Koebel加入公司担任首席执行官，他拥有从创立到商业化打造卓越全球生物技术公司的丰富经验。这个团队现在有机会开发可能改变癫痫和其他中枢神经系统疾病患者生活的药物。”

编辑：海若镜