2025-02-23 18:09 广东
重大突破！全球首次发现帕金森病全新治疗靶点！
近期，复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破，在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。
相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science（《科学》）。
帕金森病患病人数持续攀升
帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。
传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。
帕金森发病机理
病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白，在病理条件下：
正常的α-突触核蛋白单体会发生错误折叠，并聚集在一起形成纤维，破坏神经元的正常功能并导致其死亡。
它还会像“种子”一样播散，入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。
当致病蛋白传播到中脑黑质区域时，可导致多巴胺能神经元死亡，从而出现动作迟缓、静止性震颤、肌强直等运动症状；当传播到大脑皮层时，会出现记忆力下降等认知障碍症状。
如果能尽早阻断病理性α-突触核蛋白的传播过程，就可延缓帕金森病的进展。
△帕金森病病程进展机制及干预手段
全球首次发现帕金森病全新治疗靶点
复旦大学附属华山医院郁金泰团队经过5年研究，明确了帕金森关键致病蛋白——病理性α-突触核蛋白在神经元间的传播“导火索”，并发现了抑制其传播过程的候选新药，为帕金森病治疗提供了新思路。
研究团队经过系列研究证实了神经元膜受体FAM171A2蛋白是促进病理性α-突触核蛋白传播的关键，在全球首次揭示了FAM171A2蛋白与α-突触核蛋白的结合机制。
此次研究发现有望在疾病的临床前期、前驱期和临床期，通过靶向抑制原创新靶点FAM171A2，阻断病理性α-突触核蛋白传播，延缓帕金森病进展。开发靶向FAM171A2新药，还可构建更完善的帕金森病标本兼治的治疗新体系。
在这一成果基础上，郁金泰团队申请了基于干预FAM171A2治疗帕金森病的国际专利，接下来，将全面、系统地开展寻找治疗帕金森病的小分子药物、抗体以及基因治疗手段的临床前研发工作，并进一步将相关成果推向临床试验和临床应用。
