来源：雪球App，作者： 徐大宝李二狗，（https://xueqiu.com/6786155615/311968144）
Clinician and administrator perspectives on outpatient administration of ciltacabtagene autoleucel in relapsed or refractory multiple myeloma
看看医院怎么研究的，分析师就胡说八道
CRS Median Onset
anitocel 2days lasts 6days
CARVYKTI 7-8 days lasts 4days
这样从销售看anitocel可能还是个worse。强生要推到所有的社区医院，因为是现成的医生和病例。强生有这个世界上骨髓瘤所有的资源。而axe-cel的安全性很差，吉利德在所有癌症领域里现在只有大中心。
结果：在1期确定了17项研究。门诊管理的关键因素包括制定CAR T并发症的方案，教育护理人员，门诊专家，医院工作人员和紧急服务人员在可能的不良事件发生后进行识别和转诊，创建多学科团队进行有效的沟通和管理，简单的患者入院流程，包括财务资格审查和提供患者教育材料，并在整个治疗过程中密切监测患者。在第2阶段，对来自2个中心的5名参与者进行了访谈。在第3阶段，对6个治疗中心的14名参与者进行了采访。进行了两次90分钟的虚拟小组讨论。所有参与者都同意cilta-cel可以在门诊环境中安全有效地给药。主要建议包括为患者和护理人员创建教育资源，制定标准操作程序，专门的门诊基础设施和建立跨学科团队，门诊监测毒性管理以及监测报销情况。
根据关键性CARTITUDE-1试验的结果，ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）于2022年2月在美国获批用于既往接受过4线或以上治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。从历史上看，大多数CAR T是在住院环境中给药的，因为与免疫介导的毒性相关的不良事件（AE）快速发作，包括细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）（6）。在市售的CAR T中，由于其通常可预测的免疫介导的毒性特征，包括与其他CAR T相比CRS和ICANS的延迟发作，cilta-cel通常被认为是在门诊环境中给药的合适候选者。具体而言，CRS发作通常发生在cilta-cel输注后7 - 8天，而不是其他CAR T输注后1 - 3天，如idecabtagene vicleucel（ide-cel）或axicabtagene ciloleucel（axi-cel）。同样，cilta-cel治疗后ICANS的中位发病时间为7天，而ide-cel和tisagenlecleucel（tisa-cel）分别为2天和3天。虽然CARTITUDE-1中的患者仅在住院环境中接受cilta-cel治疗，但美国（US）一些中心的稳健基础设施规划促进了市售cilta-cel的门诊给药。在随后的CARTITUDE-2试验中，2例患者成功接受门诊输注cilta-cel，证明在这种情况下安全性一般可控
门诊给予cilta-cel有多种优势，包括减轻医疗负担和扩大患者的治疗途径（19，20）。来自CARTITUDE-4临床试验人群的每名应答者成本分析估计，与完全住院CAR T人群相比，30%的患者接受门诊CAR T输注的人群中，cilta-cel的每名完全应答者成本和每月无进展生存期（PFS）成本较低（每名完全应答者节省7，598美元，每月PFS节省294美元）（20）。此外，门诊服务的可用性可以更好地与患者偏好保持一致，以便更快地恢复正常的日常生活（6）并改善对新治疗选择的整体访问（19）。研究还表明，患者的生活质量一般在门诊比住院设置更好（21），由于增加了社会活动的参与，避免了医院获得性感染，并减少了经济压力（21-23）。
许多中心在门诊环境中给予cilta-cel的决定性因素是毒性的延迟发作（例如，CRS，ICANS）与其他治疗相比，如ide-cel，具有更早的发病时间。与会者指出，SOP正在演变，以包括门诊环境中某些AE（如1级CRS）的管理。一些参与研究的中心在门诊环境中给予托珠单抗治疗1级CRS。虽然在文献中被推荐为新兴实践，但大多数中心（5 [83%]参与中心）报告称，由于这些系统存在相关挑战（例如，假警报、焦虑）和资源约束（例如，审查这些器械上的数据的负担），仅依赖其强大的患者和护理人员教育和依从性历史来监测输注后AE。
所有参与者（N=14 [100%]）均同意cilta-cel可在门诊环境中安全有效地给药。来自6个中心中的4个中心（67%的参与中心）的参与者报告说，在研究时，他们的中心在门诊环境中输注了所有市售cilta-cel和ide-cel，但患有某些合并症的患者除外，如活动性神经系统并发症（例如，麻痹）或器官功能障碍（例如，需要血液透析的心脏功能不全或肾功能不全）。其余2家研究中心（占参与研究中心的33%）报告称，他们仍在住院环境中输注所有市售ide-cel，以密切监测潜在早发AE的患者。门诊管理、SOP、AE识别和患者管理的基础设施（例如，专门的团队，24/7呼叫中心可用性，下班后管理，病人住宿安排），如小组参与者所描述的，在中心之间是相似的。
在门诊环境中接受cilta-cel的患者通常在输注后10-14天内每天进行随访，然后每周一次或两次，直至输注后第30天，因为存在延迟毒性问题。在此时间范围后，每月对患者进行一次随访，持续输注后1-3个月（图2）。鉴于对cilta-cel迟发性神经毒性的担忧不可中断，参与研究的中心经常报告前3-6个月和此后每3个月对患者进行随访。
这项研究全面了解了参与CAR T中心门诊cilta-cel给药的可行性，描绘了可行的建议并承认了现有的挑战。与成功的门诊CAR T管理相关的关键因素包括专用门诊基础设施的可用性，患者和护理人员的教育和培训，以及多学科护理团队的SOP，包括长期随访的门诊监测流程以及付款人报销。门诊管理和随访的最佳实践正在发展，这强调了正在进行的研究的重要性，以指导中心实施有效的门诊管理CAR T。
