来源:雪球App,作者: 海上华尔兹,(https://xueqiu.com/4097176039/305734990)
干细胞再来一个重磅新闻。
早上关注这条新闻,没有细看,仔细阅读后发现了,又是一个重磅!
【我国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病】我国科学家在诱导性多能干细胞治疗重大疾病的研究中取得突破,首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病。由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组,北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队,利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞,并将其移植给一名1型糖尿病患者,取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。
这对于CAR-T礼包疗法是一个重大利好,我认为可以关注$冠昊生物(SZ300238)$ 和$中源协和(SH600645)$ 的CAR-T细胞疗法产品。
但是,对于1型糖尿病用药肯定承压,主要是胰岛素:1型糖尿病患者需要终身使用胰岛素治疗,胰岛素有多种类型,包括:速效胰岛素(如赖脯胰岛素、门冬胰岛素和赖谷胰岛素)短效胰岛素(如普通胰岛素)中效胰岛素(如NPH胰岛素)长效胰岛素(如甘精胰岛素、地特胰岛素和德谷胰岛素)。还有速效胰岛素类似物可以减少低血糖风险,适用于大多数1型糖尿病患者。
要知道,2023年6月,美国食品药品监督管理局(FDA)官网发布通告:FDA已批准首个细胞疗法(Lantidra)用于1型糖尿病的治疗。该疗法可用于虽然进行了强化糖尿病管理和教育,但反复发生严重低血糖,难以达到目标糖化血红蛋白(HbA1c)水平的成人1型糖尿病患者。
自此,Lantidra成为了首个由已故供体胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法。在两项试验中,30名接受治疗的成人1型糖尿患者中有21名至少1年摆脱了胰岛素治疗。

1 型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,需需要通过每日多次注射或使用泵持续输注胰岛素来维持患者生命,需终身护理。但部分患者难以准确把握每天所需的胰岛素量,可能出现无意识低血糖,使得治疗变得愈加困难。Lantidra 为这些患者提供了潜在的治疗选择。
另外,我国全球首款且唯一预防1型糖尿病新药,国内也正在加速上市过程中。
2024年8月28日,CDE官网显示,赛诺菲的替利珠单抗注射液(teplizumab)的上市申请已获受理,并且被纳入优先审评名单。这意味着国内首个用于1型糖尿病早期干预的药物,获得审批“快速通道”资格,上市提速。
据介绍,替利珠单抗注射液(teplizumab)是一种CD3靶向的单克隆抗体, 为全球首个且唯一一个可用于自身免疫性1型糖尿病的疾病修饰疗法,能从病因上实现对胰岛β细胞的保护,持续用药治疗14天可将1型糖尿病发病时间平均延缓近3年。这给以青少年儿童为主体的1型糖尿病前期群体带来了新希望。以 1 型糖尿病患者每天至少接受 4 次胰岛素注射为例,3 年累计高达 4380 次,替利珠单抗可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段,最新试验结果还显示,其有潜力用于延缓三期1型糖尿 病进展。
既然,美国FDA和中国CDE都已经认可和细胞疗法对于I型糖尿病的治愈,肯定是证明了CAR-T细胞疗法的可行性,这个赛高肯定是需要高看一眼!
对于传统糖尿病市场是一种冲击,对于人类大健康更是一种伟大的进步!