一项开创性的基因编辑临床试验为1型糖尿病患者带来了福音。一名患病37年的42岁男子，通过移植经过CRISPR-Cas12b基因编辑改造的捐赠者胰岛细胞，成功恢复了自主胰岛素生产能力。研究人员通过敲除HLA蛋白和添加CD47蛋白，使移植细胞能够逃避免疫系统的攻击。实验结果显示，完全编辑的细胞稳定存活并发挥功能，患者未出现排斥反应，C-肽水平持续上升，标志着胰岛素分泌恢复正常。这项技术有望彻底改变1型糖尿病的管理方式，减轻患者的治疗负担。

🔬 基因编辑技术实现免疫逃逸：研究人员利用CRISPR-Cas12b技术，通过敲除胰岛细胞表面的HLA蛋白并添加CD47蛋白，成功使移植的胰岛细胞能够模拟“别吃我”信号，从而逃避免疫系统的识别和攻击，解决了异体细胞移植的关键障碍。

💉 成功恢复自主胰岛素分泌：经过17次注射，约8000万个基因编辑后的胰岛细胞被植入患者体内。在为期12周的观察期内，患者的C-肽水平持续上升，表明移植的胰岛细胞已成功整合并正常分泌胰岛素，患者的自主胰岛素生产能力得以恢复。

🛡️ 无需免疫抑制剂的长期存活：与对照组（部分编辑的细胞被免疫系统清除）不同，完全编辑的“低免疫原性”细胞被免疫系统完全忽略，实现了长期稳定存活并发挥功能。这首次证明了基因编辑技术可以使异体细胞在不依赖免疫抑制剂的情况下实现长期存活。

💡 颠覆性治疗潜力：这项技术若能成功推广，有望彻底改变1型糖尿病的管理模式。患者将可能摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担，显著提高生活质量，为糖尿病治疗开辟了新的道路。

IT之家 8 月 14 日消息，科技媒体 notebookcheck 今天（8 月 14 日）发布博文，报道称在用于人体的首次基因编辑临床试验中，一名长期患有 1 型糖尿病的男子成功移植经过基因改造的胰岛细胞，恢复了自主胰岛素生产能力。

IT之家援引博文介绍，该患者现年 42 岁，病史长达 37 年，此前体内胰岛素水平已无法检测。研究人员从一位 60 岁捐赠者身上提取胰岛细胞，并使用 CRISPR-Cas12b 基因编辑技术对其改造，让其能够逃避免疫系统的识别与攻击。

为实现免疫逃逸，研究团队采取双重策略：首先，敲除细胞表面的 HLA 蛋白 —— 这类分子通常作为“外来标记”触发免疫反应；其次，添加 CD47 蛋白，模拟“别吃我”信号，防止免疫细胞吞噬。

经过 17 次注射，约 8000 万个基因编辑细胞被植入患者体内，部分细胞仅完成部分编辑作为对照，结果迅速被免疫系统清除，而完全编辑的“低免疫原性”细胞则被免疫系统完全忽略。

研究期间，C 肽（C-peptide）水平持续上升，表明移植的胰岛细胞已成功整合并正常分泌胰岛素。在为期 12 周的观察期内，这些细胞稳定存活并发挥功能，患者未出现排斥反应或严重不良事件。

该技术尽管仍处于概念验证阶段，但成果首次证明，基因编辑技术可让异体细胞在不依赖免疫抑制的情况下长期存活。这一疗法若未来得以推广，有望彻底改变 1 型糖尿病的管理模式，使患者摆脱每日多次胰岛素注射和频繁血糖监测的负担。