全文摘要 1、AV基础背景与特性 ·AV的定义与结构:AV是常用病毒载体,可将健康基因拷贝传递至患者细胞,已通过大量实验验证和临床研究。其为26纳米的无包膜病毒,有20面蛋白质衣壳,内部是单链DNA,含rap、cap和AP三个基因,载体容量4.7 kb。 ·AV血清型分类:AV有多种血清型(1 9型),市面上常见的是AV2、AV8、AV9。AV2用于肝脏递送和中枢神经领域,AV8多用于眼科,AV9用于组织递送。 2、AV治疗分布与临床试验趋势 ·治疗领域分布:2022年,AV治疗在不同领域的临床