①生物製藥公司KalVista宣佈，其針對遺傳性血管性水腫(HAE)的按需口服藥物sebetralstat獲FDA批准，成爲全球首個獲批的口服HAE治療藥物；②KalVista表示，將很快推出便捷藥物Ekterly(sebetralstat的商品名稱。
美東時間週一，生物製藥公司 $KalVista Pharmaceuticals (KALV.US)$ 宣佈，美國食品藥品管理局(FDA)批准了其針對遺傳性血管性水腫(HAE)按需口服藥物sebetralstat。受此消息影響，其股價早盤一度飆升逾19%。
據悉，sebetralstat是一種口服血漿激肽釋放酶抑制劑，旨在通過抑制激肽釋放酶及其驅動的激肽系統級聯反應來治療HAE發作。FDA的批准將使sebetralstat成爲全球首個獲批的口服治療HAE的藥物。
KalVista表示，將很快推出一種能夠替代注射治療的便捷藥物Ekterly(sebetralstat的商品名稱)。
在上個月，由於「工作量大和資源有限」，FDA決定將KalVista的審批被推遲四周時間。
製藥行業一直在密切關注最近政府機構精簡是否會導致藥品審批速度變慢。FDA局長馬蒂·馬卡里公開表示，藥品的審查會按時完成。
目前，治療HAE主要依賴注射和靜脈輸液，包括CSL的Berinert、武田的Cinryze和Pharming的Ruconest，而sebetralstat的片劑形式將爲患者提供更便捷的治療選擇。
由於缺乏一種叫做C1抑制劑的蛋白質，這種危及生命的疾病(HAE)會導致身體突然出現危險的腫脹，包括皮膚、消化道和上呼吸道。
KalVista首席執行官Ben Palleiko聲稱，目前治療HAE的藥物攜帶非常麻煩，這些藥物「幾乎是iPhone的兩倍大」，而sebetralstat被包裝在一個信用卡大小的小紙板裏。
Needham分析師Serge Belanger指出，KalVista此前曾表示，sebetralstat的定價可能會略高於Firazyr，後者是最常用的按需治療藥物，每支售價1.1萬美元。
Citizens Bank分析師Jonathan Wolleben估計，sebetralstat在美國的最高銷售額將達到約2.5億美元，如果這款產品比計劃中更早地推向市場，它的銷售額可能會比大家預想的還要高。
