华中科技大学附属协和医院宣布，通过比利时EsoBiotec公司研发的体内CAR-T疗法ESO-T01，成功完成首次人体试验，为多发性骨髓瘤治疗带来新希望。该疗法采用体内制备CAR-T的模式，简化操作、降低成本，有望提升细胞疗法的可及性。研究成果发表在《柳叶刀》上，是全球首次报道的直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床成功，标志着血液肿瘤细胞疗法的重大突破。临床结果显示，该疗法安全性良好，4例患者实现100%的客观缓解率，其中2例达sCR。

🔬体内CAR-T疗法是一种创新的治疗方式，由华中科技大学附属协和医院通过比利时EsoBiotec公司研发的ESO-T01完成首次人体试验。该疗法直接在患者体内制备CAR-T细胞，旨在简化操作、降低成本，从而提高细胞疗法的可及性。

💡与传统体外制备CAR-T疗法相比，体内CAR-T疗法绕过了自体CAR-T的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性T细胞原位编辑为CAR-T。研究团队首次建立了人体内CAR-T疗法的临床方案和给药剂量。

✅临床试验结果表明，该疗法安全性良好，在4例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现了100%的客观缓解率（ORR），其中2例达到sCR。此外，CAR-T细胞对髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好的疗效。

🌍该研究成果发表在国际医学顶刊《柳叶刀》上，是全球首次报道的直接在患者体内制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤的临床成功，标志着血液肿瘤细胞疗法的重大突破，有望让全球更多血液肿瘤患者受益。

IT之家 7 月 6 日消息，华中科技大学同济医学院附属协和医院昨日发布公告，宣布该院通过比利时 EsoBiotec 公司研发的体内 CAR-T 疗法 ESO-T01 完成了首次人体试验。

附属协和医院血液科团队实现用体内嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法治疗多发性骨髓瘤的临床成功，取得血液肿瘤细胞疗法的新进展，4 例难治骨髓瘤患者完成最低剂量组试验。

据介绍，这一新疗法采取体内制备 CAR-T 的模式，相比传统体外制备 CAR-T 疗法，可简化操作、降低成本，有望大幅提升细胞疗法的可及性。

IT之家查询发现，武汉协和血液科团队相关成果已于 7 月 2 日发表在国际医学顶刊 《柳叶刀》上。

这是全球首次报道的直接在患者体内制备 CAR-T 细胞治疗复发 / 难治多发性骨髓瘤的临床成功，这一体内制备 CAR-T 疗法的里程碑式突破标志着血液肿瘤细胞疗法的重大突破。

附属协和医院表示，它不仅改写了传统体外制备模式，更因其操作简化、成本降低有望大幅提升细胞疗法的可及性，让全球更多血液肿瘤患者受益。

In Vivo CAR-T 绕过传统自体 CAR-T 的复杂步骤，通过病毒或非病毒载体直接在患者体内将内源性 T 细胞原位编辑为 CAR-T。”该院血液科主任梅恒教授介绍，该研究（注册号 NCT06691685）率先验证了 In Vivo CAR-T（即体内制备 CAR-T）这一颠覆性概念，首次建立了人体内 CAR-T 疗法的临床方案和给药剂量，并证实无需单采和清淋即可实现人体内 T 细胞高效改造。临床结果表明，In Vivo CAR-T 安全性良好，除血液毒性外，未观察到 4 级及以上毒副反应。在 4 例复发难治性多发性骨髓瘤患者中实现了 100% ORR，其中 2 例达 sCR。值得注意的是，这些 CAR-T 细胞对髓外病灶、脑脊液等传统 CAR-T 难以浸润的部位也表现出良好的疗效。