《科創板日報》6月4日訊（編輯 宋子喬） AI製藥公司英矽智能的在研藥Rentosertib有了新突破。6月3日，Rentosertib的IIa期臨牀研究結果被刊登於全球頂尖學術期刊《自然•醫學》（Nature Medicine）。IIa期數據初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性，Rentosertib成爲目前全世界進展最快的AI藥物。

Rentosertib（原名ISM001-055）是一種潛在全球首創用於治療特發性肺纖維化的候選藥物，在英矽智能的一衆AI產品管線中進展最爲領先，其靶點識別和分子設計均由英矽智能的生成式AI平台Pharma.AI驅動。

上述論文展示了一項名爲GENESIS-IPF的IIa期研究（NCT05938920）結果，這是針對Rentosertib的一項雙盲、安慰劑對照臨牀試驗，在中國22箇中心共入組71例IPF患者，受試者被隨機分配接受安慰劑、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續12周的用藥觀察。

臨牀數據顯示，Rentosertib達到主要研究終點，即具有可控的安全性和耐受性.接受60 mg每日一次Rentosertib治療的患者，用力肺活量（FVC）平均改善幅度最大，FVC均值增加98.4毫升，而對照組FVC均值下降20.3毫升。

此外，研究中的探索性生物標誌物分析進一步驗證了通過人工智能方法發現的新穎靶點TNIK的生物學機制，研究結果支持Rentosertib具有潛在的抗纖維化及抗炎作用。

英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示，「這些結果不僅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性，還爲進一步開展大規模、長週期的臨牀試驗奠定了基礎。」

中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師、ISM001-055 IIa期臨牀試驗中國牽頭研究者徐作軍教授表示，「本研究表明，Rentosertib具有爲IPF患者提供有意義臨牀獲益的潛力，這令人倍感振奮。然而，本研究中各患者組的樣本量相對較小，我們期待這些發現在更大規模的隊列研究中進一步獲得驗證。」

上述研究數據已通過口頭報告及海報的形式在2025年美國胸科學會（ATS）年會上進行了展示。英矽智能已與監管部門開展溝通，以促進在更大患者隊列中對Rentosertib的前瞻性評估。

Rentosertib的實踐經驗展現了AI在藥物研發領域的變革潛力。相較於傳統早期藥物發現所需的2.5至4年，英矽智能於2021年-2024年間提名的22個候選新藥項目，平均僅用12至18個月便實現了從項目立項到臨牀前候選分子（PCC）確定的轉化，總費用從4.14億美元降低至20萬美元。

產業鏈來看，目前AI製藥上中下游，分別爲AI軟硬件/生物技術提供商、AI製藥平台和傳統制藥企業。技術層面來看，目前AI製藥仍基於傳統制藥的框架下進行，主要集中在藥物發現和臨牀前研究兩個階段。

AI製藥發展早期，企業以提供藥物研發軟件服務爲主，附加值較低並且客戶付費意願不強，市場空間有限，代表企業爲$Schrodinger (SDGR.US)$；爲了更加深度參與客戶藥物研發過程，突出AI製藥優勢，企業陸續向AI+CRO和AI+Biotech的商業模式轉變，通過AI技術爲藥企和CRO公司提供研發外包服務，甚至自建研發管線對外授權或推進上市，近些年成立的初創公司多選擇此類商業模式，包括$晶泰控股 (02228.HK)$、英矽智能、$Recursion Pharmaceuticals (RXRX.US)$、$Relay Therapeutics (RLAY.US)$等。

招商證券表示，單純提供AI軟件服務很難滿足客戶需求，同時市場空間有限，更深層次參與新藥開發過程提供CRO服務或者自建研發管線成爲Techbio企業成爲普遍選擇。對於AI+Saas和AI+CRO爲核心服務模式的企業，該機構關注公司平台能力的建設，包括數據的獲得、技術積累等，同時與核心重點客戶的合作也是重要催化劑；對於自建管線爲核心的AI Biotech公司，該機構關注核心產品的關鍵研發節點，比如英矽智能治療IPF的ISM001-055、Schrodinger用於實體瘤的SGR-3515等。

進一步地，該機構關注提供AI製藥軟件服務，或者CRO服務相關公司，如Schrodinger、晶泰控股、$康龍化成 (03759.HK)$、$維亞生物 (01873.HK)$、$泓博醫葯 (301230.SZ)$、$成都先導 (688222.SH)$、$藥石科技 (300725.SZ)$等；利用AI技術自建創新藥物管線的Techbio公司，如Recursion、Relay、Exscientia、英矽智能（未上市）等。

德邦證券表示，AI製藥正在加速落地階段，影響不可小覷。隨着AI技術與藥物研發的各個場景相結合，或許能夠對整個藥物研發產生質的影響。大大降低藥物研發的時間成本和資金成本，提升藥物研發的效果。建議關注持續投入AI研發的製藥公司，如$恒瑞醫藥 (01276.HK)$、$信立泰 (002294.SZ)$、$藥明康德 (02359.HK)$、 $晶泰控股 (02228.HK)$ 、 $泓博醫葯 (301230.SZ)$ 、 $藥石科技 (300725.SZ)$ 、 $成都先導 (688222.SH)$ 、$睿智醫葯 (300149.SZ)$。

編輯/Lee