据财联社5月16日消息，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队在CRISPR基因编辑领域取得重大突破。该团队为一名患有罕见代谢疾病（CPS1缺陷症）的9.5个月大儿童定制了CRISPR体内治疗药物，并在短短六个月内完成从突变小鼠模型创建到药物生产的全过程。这款药物被命名为k-abe，由新一代碱基编辑器和精准识别突变的引导RNA组成，封装于脂质纳米颗粒中递送至肝细胞。治疗后，患儿的血氨等指标向正常回调，神经系统未受进一步损害，身体状况有所改善。尽管尚未能确定是否完全治愈，但该成果标志着人类首次实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。

CRISPR技术作为基因编辑领域的主流技术，以其简单、高效、低成本的特点被广泛应用。世界首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy已于2023年获批上市，用于治疗镰状细胞病。目前全球有多种相关疗法处于研发中，国内企业如邦耀生物、瑞风生物等也取得了积极进展。然而，基因编辑治疗的商业化仍面临挑战，如Casgevy定价高达220万美元，显示出基因疗法的高成本特性。未来，基因编辑技术在疾病治疗等方面前景广阔，但支付与保险对接等问题仍是商业化路径中的关键环节。