近年来，国家药监局积极鼓励儿童用药研发创新，儿童用药上市数量明显提升，进一步满足儿童患者临床急需。2024年1—5月，已有21个儿童用药获批上市，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童危急重症等领域。其中，以儿童用药理由纳入优先审评审批程序得以加快上市的品种7个，罕见病用药7个。2019年至今，共有271个儿童用药获批上市。