Verve制药公司利用CRISPR基因编辑技术，开发出单剂疗法Verve-102，成功降低了患者胆固醇水平。该疗法通过精准修改肝脏细胞DNA，关闭PCSK9蛋白合成通路，从而达到降低胆固醇的目的。初步试验结果显示，不同剂量组的患者低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降21%至53%，最高剂量组疗效可与现有PCSK9抑制剂媲美。此项研究为遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群带来了新的希望，但长期安全性仍需进一步确认。

🧬 研究背景：这项研究由美国Verve制药公司开展，旨在探索通过基因编辑技术治疗高胆固醇血症的可能性。研究招募了14名参与者，他们或患有遗传性高胆固醇疾病，或年轻时便罹患心脏病。

🎯 治疗方法：研究团队采用名为Verve-102的创新疗法，该疗法基于CRISPR基因编辑技术。通过精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。

💉 递送技术：Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术，将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中，确保其能够有效进入肝脏细胞。

📊 试验结果：初步试验数据显示，接受低、中、高三种剂量治疗的患者，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%、41%和53%。最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美。

💡 长期展望：研究团队认为，从理论上来说，细胞DNA发生不必要变化带来的风险很小。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待。但其长期安全性仍需数年才能完全确认。

    科技日报讯 （记者刘霞）据英国《新科学家》杂志网站近日报道，美国波士顿Verve制药公司开展的试验取得突破性进展：单剂CRISPR基因编辑疗法成功使患者胆固醇水平显著下降，且未出现严重副作用，其效果可能持续终生。

    这项开创性研究招募了14名参与者，他们或患有会导致高胆固醇的遗传性疾病，或年轻时便罹患心脏病。团队采用名为Verve-102的创新疗法，通过CRISPR基因编辑技术，精准修改肝脏细胞DNA的单个碱基，从而关闭导致胆固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。这一灵感源自2005年的一项发现，基因突变天生缺乏PCSK9的人群不仅胆固醇水平显著偏低，且未表现出任何健康异常。

    Verve-102疗法采用与mRNA疫苗相似的递送技术：将编码基因编辑工具的信使核糖核酸（mRNA）包裹在脂质纳米颗粒中。初步试验数据显示，接受低、中、高三种剂量治疗的患者，其有害的低密度脂蛋白胆固醇水平分别下降了21%、41%和53%。尤其是，最高剂量组的疗效可与现有PCSK9抑制剂相媲美。

    团队表示，从理论上来说，细胞DNA发生不必要变化带来的风险很小。对于遗传性高胆固醇和心脑血管疾病高风险人群来说，Verve-102这种“一劳永逸”的基因疗法值得期待。不过，他们可能仍需数年才能完全确认其长期安全性。