为研究遗传性疾病疗法提供有力工具
科技日报北京1月13日电 （记者刘霞）美国宾夕法尼亚大学工程与应用学院研究团队开发出一种新型基因编辑平台——“最小通用遗传扰动技术（mvGPT）”。这一平台集成了基因精确编辑、基因表达激活与抑制等多重功能，为研究DNA功能原理、治疗遗传性疾病提供了有力工具。相关论文发表于新一期《自然·通讯》杂志。
研究团队解释说，并非所有遗传疾病都源自遗传密码本身的错误，有些遗传疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表达过度或不足所致。以往若要同时纠正多个互不相干的遗传异常，如编辑一个基因的同时抑制另一个基因的表达，需要借助多种不同工具。他们希望打造一个既能精确有效地编辑DNA，还能调控基因表达的单一平台，因此mvGPT应运而生。
mvGPT平台将能够修改DNA序列的“先导编辑器”、两款分别用于增加或抑制基因表达的工具结合在一起。这些工具既能各司其职，又能协同作业，展现出强大的综合实力。
研究团队在威尔森病（基因中带有能够导致肝豆状核变性的突变）患者的肝细胞上，测试了mvGPT的性能。结果显示，mvGPT不仅成功编辑了患者的基因突变，还同时增加了与Ⅰ型糖尿病治疗密切相关的基因的表达，并有效抑制了与转甲状腺素蛋白淀粉样变性相关的另一个基因的表达。在多次测试中，mvGPT均以极高的精确度完成了所有3项任务，展示了其应对复杂遗传状况的能力。
研究团队表示，由于mvGPT占用的空间小于3个单独工具所占用的总体空间，因此更容易被递送到细胞内。无论是mRNA链，还是用于传递基因编辑工具的病毒，均可作为mvGPT的递送载体。接下来，他们计划在患有其他遗传疾病（如心血管疾病）的动物模型中，进一步测试mvGPT的效能。
