中国科技报 2024年12月05日
[要 闻] 打通基础研究到临床研究通道
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第三届中国医学基础学科发展大会强调了基础研究对临床医学的重要性。专家指出,许多疾病治疗面临瓶颈,根源在于基础研究领域尚未突破。以β受体阻滞剂治疗心脏病为例,临床效果不佳,促使学者深入研究,最终发现了新的分子机制和药物靶点。大会呼吁科研人员打通基础研究、转化研究和临床研究的通道,加强合作,推动科研成果转化为造福患者的产品。同时,也需要构建“尽职免责”机制,支持科研人员走出院校,开展广泛合作,缩短基础研究到临床应用的距离,最终满足临床需求。

🤔**基础研究是医学创新的关键:**许多疾病治疗遇到瓶颈,是因为基础研究领域没有打通,例如β受体阻滞剂治疗心脏病效果不佳,反映了分子机理层面可能存在更多未解之谜。

💡**科研成果转化需打通通道:**专家倡导打通基础研究、转化研究和临床研究的通道,推动科研成果走出实验室,转化为造福患者的产品,例如李文辉团队通过组建企业,与政府、社会资本等合作,推动创新药研发。

🚀**构建“尽职免责”机制,促进科研成果转化:**转化研究存在风险,需要构建“尽职免责”机制,鼓励科研人员开展广泛合作,缩短实验室到临床试验的距离,例如科研团队主要提供基础科学支持,而临床试验等工作则需要业界团队推动。

🤝**形成科学共同体和社会共同体:**基础研究要聚焦“木桶”的深度,而临床实践要求“木桶”上没有“短板”,需要各界合力,推动科研成果转化,形成科学共同体和社会共同体。

🔬**尊重科学发展规律,激发科研人员创新热情:**基础医学研究要尊重科学发展规律,不断激发科研人员创新热忱,为后续转移转化奠定坚实基础。

第三届中国医学基础学科发展大会上,专家倡议——

    本报记者 张佳星

    在日前召开的第三届中国医学基础学科发展大会上,越来越多的基础研究学者将目光投向临床患者的需求。

    “子宫内膜异位给不少女性带来了外人难以想象的痛苦。但治疗该病需要切除患者子宫,这是患者们不愿接受的方法。”北京大学未来技术学院院长肖瑞平说。

    “疫苗接种减少了乙肝新发感染,但感染者存量还是很大。”清华大学生物医学交叉研究院教授、北京生命科学研究所资深研究员李文辉说,乙肝病毒的零星几个cccDNA(共价、闭合、环状DNA)总是藏在人肝脏细胞的细胞核中,使得乙肝感染者无法彻底治愈。

    “现代医学中,一些疾病治疗走进‘瓶颈’甚至遇到‘铁板’,就是基础研究领域没有打通。”国家卫生健康委科教司司长、新药创制专项实施管理办公室常务副主任刘登峰指出,基础研究处于从研究到应用再到生产的科研链条起始端,必须像“地基”一样打得牢固。

    β受体阻滞剂治疗心脏病是一项获得1988年诺贝尔生理学或医学奖的成果。“但β受体阻滞剂治疗心脏病的效果不好,百分之六十多接受治疗的患者并没有好转。”肖瑞平说,临床需求映射出分子机理层面可能有更多的奥秘没有被揭开。肖瑞平团队开展了深入研究,最终以100多篇论文的“成果树”系统完善了相关原理。

    “教科书上认为‘一把钥匙开一把锁’,但我们发现,β受体中的一种不仅控制经典通路,还控制另一个相反的通路。”肖瑞平表示,团队的发现为临床所需的创新药研制提供了新靶点。这些新发现逐步得到学界认可,转移转化也水到渠成。

    “科学技术是人类同疾病斗争的锐利武器,基础研究是科技创新的关键。”刘登峰表示,科技工作者应扛起责任,打通基础研究、转化研究和临床研究的通道,相关部门也应加强政策供给,发挥驱动和牵引作用。

    “基础研究重视‘深耕’,经过若干年探索,聚焦的是‘木桶’的深度,而临床实践的要求是‘木桶’上没有一块‘短板’。”李文辉坦言,瞄准应用的转化研究需要各界合力,推动科研成果走出实验室,变成能够造福患者、解除病痛的产品,不仅需要形成科学共同体,也要构建社会共同体。

    让科学理论成果走向转化,科学家必须走出科研圈,这已经越来越被科研人员认可和理解,然而制度上仍需进一步“松绑”。

    相关专家表示,转化有风险,制度方面要进一步构建“尽职免责”机制,促进科研人员走出院校,开展广泛合作,提高原创成果的转化效能。科研人员在解决选题与需求脱节的问题之后,在跨越“死亡之谷”(从实验室到临床试验阶段,因失败率高被称为“死亡之谷”)时仍需制度、平台、资金的支持。

    “在转化过程中,科研团队主要提供基础科学的支持,而临床许可、临床试验等一系列工作均需要有丰富经验的业界团队来推动。”李文辉介绍,通过组建现代化企业,团队与政府部门、社会资本、委托临床研究机构(CRO)、学术机构等开展了紧密合作,并布局了多个创新药研发管线,积极推动科研成果上市,尽快满足临床需求。

    基础研究的硬核实力,是后续转移转化的牢固基础。中国医学科学院北京协和医学院党委书记、副院校长邓海华表示,基础医学研究要尊重科学发展规律,不断激发科研人员创新热忱。

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