来源：雪球App，作者： 胡涂的森林，（https://xueqiu.com/3408310156/311284205）
$传奇生物(LEGN)$ Arcellx 将在第 66 届 ASH 年会暨博览会上展示其在复发或难治性多发性骨髓瘤患者中的 1 期和 iMMagine-1 研究的临床数据，并宣布 iMMagine-3 研究的进展Arcellx， Inc.（纳斯达克股票代码：ACLX）是一家生物技术公司，通过为癌症和其他疑难症患者开发创新的免疫疗法来重新构想细胞疗法，该公司今天宣布，公司将在其 anitocabtagene autoleucel （anito-cel） 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤 （RRMM） 患者的 1 期研究（摘要 #4825）的海报展示中展示临床数据;其 iMMagine-1 研究（摘要 #1031）在 RRMM 患者中的口头报告的初步临床数据;以及 RRMM 患者健康相关系统文献综述和荟萃分析（摘要 #4721），在 2024 年 12 月 7 日至 10 日于加利福尼亚州圣地亚哥举行的第 66 届美国血液学会 （ASH） 年会和博览会上以壁报形式展示。此外，描述三类暴露 RRMM 患者的治疗模式和结果的摘要 （#6962） 将于 2024 年 11 月在 Blood 的增刊上发表。该公司还将在圣地亚哥会议中心 E 厅设立医疗事务展位 （#1615）。
Anitocabtagene Autoleucel 治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者的 2 期注册研究：iMMagine-1 试验的初步结果（摘要 #1031）
如摘要 （#1031） 中所述，截至 2024 年 6 月 1 日，58 名患者接受了 anito-cel 输注，输注后随访 ≥2 个月，中位随访时间为 10.3 个月（范围，2.0-17.8）。中位年龄为 66 岁 （范围，38-77）。患者既往接受过 4 线治疗的中位数为 3-8，其中 26 例患者 （45%） 既往仅接受过 3 线治疗。40 名患者 （69%） 为三级难治性，20 名 （34%） 为五级难治性。
根据国际骨髓瘤工作组 （IMWG） 标准，研究者评估的总体缓解率 （ORR） 为 95% （55/58），完全缓解/严格完全缓解 （CR/sCR） 率为 62% （36/58）。在可评估微小残留病 （MRD） 检测的患者 （n=39） 中，36 例 （92%） 的 MRD 阴性水平至少达到 10-5 的水平。Kaplan-Meier 估计的 6 个月无进展生存期 （PFS） 和总生存期 （OS） 率 （95% CI） 分别为 90% （77-96） 和 95% （85-98）。尚未达到中位 （mPFS） 和中位 OS。
迄今为止，未观察到迟发性神经毒性，包括无帕金森综合征、无颅神经麻痹和吉兰-巴利综合征。46 例患者 （79%） 无细胞因子释放综合征 （CRS） （n=9， 16%） 或 （Gr） 1 级 CRS （n=37， 64%）。31 例患者 （53%） 在 anito-cel 治疗的前 4 天没有发热或 CRS。在 49 例患者 （84%;Gr3/4 0%）。在 5 例患者 （9%;Gr3 2%），所有病例均无后遗症。3 例死亡是由于不良事件 （AEs） （相关和无关;腹膜后出血、CRS 和真菌感染）。迄今为止，尚未发生额外的治疗或治疗相关死亡或 ≥3 级 CRS 或 ICAN 事件。血细胞减少是最常见的 ≥3 级治疗中出现的 AE;36 例患者 （62%） 患有 ≥ 级中性粒细胞减少症，15 例 （26%） 患有 ≥ 级血小板减少症，15 例 （26%） 患有 ≥ 级贫血。
结论
2 期 iMMagine-1 研究中前 58 名患者的初步结果表明，在高危四线或更高 （4L+） RRMM 人群（包括三联和五联级难治性疾病）中，反应深刻而持久，安全性可控。值得注意的是，迄今为止，anito-cel 未观察到迟发性神经毒性，包括未观察到颅神经麻痹、格林-巴利综合征或帕金森病样症状。更新的 2 期数据以及最新的数据剪辑将在 ASH 期间的口头报告中呈报。
演示文稿 ：
演讲者：Ciara Freeman，医学博士，博士，H. Lee 莫菲特癌症中心
会话名称：655。多发性骨髓瘤：细胞疗法：释放针对骨髓瘤的细胞疗法
会议日期： 2024 年 12 月 9 日，星期一
会议时间：下午 4：30 - 下午 6：00
演示时间：下午 5：30
地点：圣地亚哥码头万豪侯爵酒店，Pacific Ballroom Salons 24-26
刊号： 1031
提交 ID：198499
Anitocabtagene Autoleucel 治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤 （RRMM） 患者的 1 期研究（摘要 #4825）
在 1 期研究中，纳入了 40 名患者，其中 38 名患者接受了 anito-cel。根据 2016 年 IMWG 标准 （ORR，100%），所有 38 例患者均表现出研究者评估的临床反应，其中 30 CR/sCR （≥CR 率，79%），5 例非常好的部分反应 （≥VGPR 率，92%） 和 3 例部分反应 （PR）。在可评估进行 MRD 检测的患者中 （n=28），25 例 （89%） 达到 10-5 的 MRD 阴性。中位随访 38.1 个月，中位 OS 未达到，中位 PFS 为 30.2 个月。安全性可控，迄今未观察到迟发性神经毒性，包括无帕金森综合征、无颅神经麻痹和无格林-巴利综合征。anito-cel 在 4L+ RRMM （iMMagine-1， NCT05396885） 和早期细胞系 （iMMagine-3， NCT06413498） 中的进一步研究正在进行中。
演示文稿 ：
演讲者：Michael R. Bishop，医学博士，芝加哥大学
会话名称：704。细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性
会议日期： 2024 年 12 月 9 日，星期一
演讲时间：6：00 p.周一 - 晚上 8：00
地点：圣地亚哥会议中心，G-H 展厅
刊号： 4825
提交 ID： 201080
复发/难治性多发性骨髓瘤 （RRMM） 的健康相关生活质量 （HRQoL）：系统文献综述 （SLR） 和荟萃分析（摘要 #4721）
随着 RRMM 新兴疗法的不断发展，量化治疗前 HRQoL 负担作为基线患者负担情境化的参考非常重要。该 SLR 综合了报告关键多发性骨髓瘤 HRQoL 仪器数据的研究。研究发现，RRMM 患者在重要领域（例如全球健康状况和认知、身体和情绪功能）存在具有临床意义的人群规范损伤。SLR 还发现，治疗前 HRQoL 随着治疗线的增加而恶化。
演示文稿 ：
演讲者：Rahul Banerjee，医学博士，Fred Hutchinson 癌症中心
会话名称：653。多发性骨髓瘤：临床和流行病学：海报 III
会议日期： 2024 年 12 月 9 日，星期一
演示时间：下午 6：00 - 晚上 8：00
地点：圣地亚哥会议中心，G-H 展厅
复发难治性三级暴露多发性骨髓瘤患者的治疗模式和结局：Flatiron 数据库的发现（摘要 #6962）
为了了解在快速发展的治疗环境中，三类暴露 RRMM 患者（暴露于免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体的患者）在 4L+ 环境中未得到满足的需求，使用 Flatiron Health 电子健康记录 （HER） 进行了一项回顾性队列研究（样本量=594）。本研究发现 4L+ 环境中没有明确的护理标准，并且在当前治疗环境中健康结果不佳 （ORR=34%，PFS=4.1 个月，OS=15。4 个月），强调在这种情况下的患者迫切需要更有效和更持久的疗法。
该摘要将于 11 月 2 日的 Blood 增刊上发表
