IT之家 2024年07月26日
新型鼻腔喷雾剂问世:遏制阿尔茨海默氏症有毒 tau 蛋白,改善患者记忆力
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美国得克萨斯大学医学分院研发出一种鼻腔喷雾剂,能靶向清除与阿尔茨海默病相关的tau蛋白缠结,改善记忆力。该研究为非侵入性治疗提供了新途径,有望治疗多种神经退行性疾病。

🧬 研究背景:阿尔茨海默病与tau蛋白异常团块相关,这些蛋白质错误折叠形成神经纤维缠结,破坏神经元功能,导致认知下降。

🔬 研究成果:UTMB科学家在鼻腔喷雾剂中加入抗体,选择性地靶向清除tau缠结,帮助恢复认知功能,为非侵入性治疗提供了新途径。

🚧 突破难点:新型疗法实现了靶向细胞内tau和穿越血脑屏障两大难题,使用特异性的单克隆抗体TTCM2,通过鼻腔给药直达大脑。

🐭 动物实验:在行为测试中,接受TTCM2治疗的小鼠表现明显优于其他小鼠,显示该治疗方法能减轻tau聚集物引起的短期记忆丧失。

IT之家 7 月 26 日消息,来自美国得克萨斯大学医学分院(UTMB)的科研团队最新研发出突破性的鼻腔喷雾剂,可以遏制阿尔茨海默氏症蛋白,从而改善记忆力

图源:UTMB

研究背景

现有多项研究表明,阿尔茨海默病和大脑中的 tau 蛋白异常团块有关

在健康的大脑中,tau 蛋白稳定微管,微管为细胞提供支架并帮助运输营养物质。但是,当这些蛋白质折叠错误时,它们就会聚集成神经纤维缠结,从而破坏神经元的功能,导致认知能力下降。

研究成果

UTMB 的科学家在鼻腔喷雾剂中添加了抗体,可选择性地靶向清除 tau 缠结,帮助恢复认知功能。UTMB 神经病学系教授、该研究的通讯作者 Rakez Kayed 博士说:

这种鼻腔喷雾方法为非侵入性地将 tau 治疗性抗体直接输送到大脑开辟了新途径,为许多神经退行性疾病带来了希望。

细胞内 tau 聚集体是阿尔茨海默氏症和其他 tau 病等疾病的神经变性和认知能力下降的主要驱动因素,我们的研究凸显了鼻腔 tau 免疫疗法有效靶向细胞内 tau 聚集体的潜力。

突破 2 大给药难点

tau 靶向疗法必须克服的主要障碍之一是靶向细胞内 tau;另一个问题是穿越血脑屏障(BBB),这是脑血管与构成脑组织的细胞和其他成分之间的一道保护屏障。

研究人员的新型疗法实现了这两点。

他们研制的毒性头丘构象特异性单克隆抗体 2(TTCM2)能特异性地检测并靶向与疾病相关的头丘聚集体。

图源:论文配图

TTCM2 装入胶束,即亲水(亲水性)和亲脂(亲脂性)分子的聚集体,经鼻内给药,意味着治疗药物通过鼻腔到大脑的解剖路径迅速到达大脑,完全绕过了 BBB。

在对小鼠进行行为测试时,接受过 TTCM2 治疗的小鼠的表现“明显优于”其他小鼠,这表明这种治疗方法减轻了患有晚期 tau 聚集物的小鼠的短期记忆丧失。

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