生物科技公司 4DMT 正在测试一种名为 4D-150 的基因疗法,用于治疗糖尿病黄斑病变(DME)。该疗法结合了 VEGF-C 抑制序列和 aflibercept,旨在减轻患者频繁眼内注射的负担。临床试验数据显示,接受第三阶段剂量的患者在视力(BCVA)和黄斑厚度(CST)方面均有显著改善,并且所需的额外注射次数大幅减少。该疗法有望通过减少治疗频率,为 DME 患者带来持久的视力改善,改变现有的治疗模式。
🔬 4DMT 公司正在研发的 4D-150 基因疗法,旨在为糖尿病黄斑病变(DME)患者提供一种新的治疗选择。DME 是糖尿病视网膜病变的一种,会导致视力模糊和视野扭曲,目前主要通过定期眼内注射来缓解症状,这给患者带来了不小的负担。
💡 4D-150 疗法结合了两种关键成分:血管内皮生长因子 C(VEGF-C)抑制序列和 aflibercept。其中,aflibercept 作为一种抗 VEGF 药物,在临床试验中作为活性对照。该疗法通过基因传递,有望从根本上改善 DME 患者的病症。
📊 临床试验数据显示,接受第三阶段剂量的 4D-150 疗法的患者,其最佳校正视力(BCVA)平均提高了 9.7 个字母,中心视网膜厚度(CST)减少了 174 微米,这表明了疗效的显著性。更重要的是,这些患者所需的额外注射次数比使用标准 aflibercept 注射方案的患者减少了 78%,大大减轻了治疗负担。
📈 与接受较低剂量的患者相比,接受第三阶段剂量的患者表现出更好的治疗效果,额外注射减少了 58%。在第三阶段剂量组中,有 4 名患者在无需额外注射的情况下维持了疗效,而较低剂量组仅有 1 名患者达到此效果,显示出剂量依赖性的优势。
🚀 该疗法的研究结果由 David Almeida 在美国视网膜专家学会(ASRS)科学会议上公布,并被认为有潜力通过减少治疗负担,以设计上的依从性提供有意义且持久的视力改善,从而彻底改变 DME 的治疗方式。
IT之家 8 月 5 日消息,科技媒体 notebookcheck 今天(8 月 5 日)发布博文,报道称生物科技公司 4DMT 正在测试一种基因疗法,有望为糖尿病黄斑病变(DME)患者,减轻定期进行眼内注射的负担。
IT之家注:糖尿病黄斑水肿(DME)是糖尿病视网膜病变的一种特殊类型,主要影响中央视力区域(黄斑)。在糖尿病患者的黄斑区域因液体的渗漏而出现肿胀后,就会导致黄斑水肿,这种情况会引起视力模糊或视野扭曲,患者需要定期进行眼内注射以缓解症状。
4D 分子治疗公司(4DMT)最近公布了其基因疗法 4D-150 的临床试验 60 周数据,这种疗法编码了血管内皮生长因子 C(VEGF-C)抑制序列和 aflibercept。
在这项研究中,aflibercept 作为一种抗 VEGF 药物,被用作活性对照。试验结果证明了 4D-150 在治疗 DME 方面的有效性。接受第 3 阶段剂量的患者,最佳校正视力(BCVA)提高了 9.7 个字母,中心视网膜厚度(CST)减少了 174 微米,这表明已经改善视觉和解剖结构。
接受第 3 阶段剂量的患者在三次 aflibercept 负荷剂量后,所需的额外注射比计划使用标签上推荐的 2 毫克 aflibercept 每 8 周注射一次的用量减少了 78%。与接受较低剂量的患者相比,接受第 3 阶段剂量的患者也表现出更好的效果,额外注射减少了 58%。

在第 3 阶段剂量的患者中,有 4 人在不需要额外注射的情况下维持疗效,而在较低剂量的患者中,只有 1 人能够实现同样的效果。这些结果最近由 David Almeida 在第 43 届美国视网膜专家学会(ASRS)科学会议上公布。
David Almeida 表示,4D-150 有潜力通过减少治疗负担,以设计上的依从性提供有意义且持久的视力改善,从而彻底改变 DME 的治疗方式。

