全文摘要 1、小核酸药物发展历程与临床应用 ·从实验室到临床的演进：小核酸药物从实验室研究演进到临床应用。约十年前，主要用于实验室医疗研究，设计实验片段进行小干扰RNA处理。如今，小干扰核酸已形成药物用于人体临床。在心血管疾病治疗领域，正从治疗罕见病向常见病、多发病拓展，如降脂药物领域。以英克西兰为代表的小干扰RNA药物推广后，患者对药物不再抗拒，临床接受度提高。 ·临床应用优势总结：小核酸药物临床优势明显。一是拖把效应少见，靶器官损害临床发生率低。二是以英克西兰为例，其效果与细胞寿命相关，类似