美国生物制药公司Sarepta Therapeutics的基因疗法Elevidys在美国恢复发货，股价因此上涨逾20%。Elevidys是FDA批准的唯一一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法。尽管此前因两名患者死亡导致发货暂停并引发安全性质疑，但FDA完成调查后认定巴西一名男孩的死亡与该疗法无直接关联，建议解除发货禁令。此举将有助于Sarepta履行支付义务并维持融资渠道，但分析师仍提醒，近期负面新闻可能影响患者和医生的使用意愿。

⚕️ Elevidys基因疗法在美国恢复发货，Sarepta Therapeutics股价因此上涨超过20%，此举部分缓解了公司的财务压力，并降低了产品被撤市的风险。Elevidys是目前美国食品药品管理局（FDA）批准的唯一一种用于治疗罕见病杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，该疾病会导致肌肉进行性无力，通常在儿童或成人中发病。

⚠️ 尽管发货恢复，但针对无法独立行走的患者，Elevidys的发货仍处于暂停状态。此前，该疗法曾导致两名患者因急性肝功能衰竭死亡，引发了对其安全性的广泛质疑，并导致监管机构对Sarepta进行了更严格的审查。发货暂停一度引发市场对公司最大收入来源Elevidys前途的担忧。

✅ 最新进展是，FDA在完成调查后，认定巴西一名8岁男孩的死亡与Elevidys无直接关联，并建议解除此前自愿性的发货禁令。这一官方认定为Sarepta带来了转机，华尔街分析师认为，发货恢复将使Sarepta能够履行对合作伙伴Arrowhead的短期支付义务，并维持其债务融资渠道，几乎消除了Elevidys被正式撤离市场的风险。

📈 分析师对Sarepta的股价表现持乐观态度，认为FDA的决定在短期内显著改善了Elevidys的销售前景，市场将因此感到放心，预示着股价有较大的上涨潜力。然而，分析师也警告称，尽管部分患者有机会获得治疗，但近期因死亡事件引发的负面新闻可能会导致患者和医生在短期内产生犹豫情绪，对商业利益的具体影响仍有待观察。

财联社7月29日讯（编辑 牛占林）美股周二早盘，生物制药公司Sarepta Therapeutics股价大幅上涨逾20%，此前该公司的Elevidys基因疗法在美国恢复发货，部分缓解了财务方面的压力，并降低了产品退市的风险。

Sarepta宣布，将恢复向能够行走的患者发送Elevidys。据悉，Elevidys是美国食品药品管理局(FDA)批准的唯一一种治疗罕见的杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法，杜氏肌营养不良症是一种肌肉会逐渐变弱的病，通常在4岁以后的小朋友或者大人身上才会发病。

然而，针对无法独立行走的患者，美国的发货仍然暂停。今年早些时候，Elevidys致使两名患者死亡，死因均为急性肝功能衰竭，这引发了对该疗法安全性的质疑。

最近几周，这些事件也导致了监管机构对Sarepta更加严格的审查，而发货暂停引发市场担忧：Elevidys作为Sarepta公司最大收入来源，会否就此折戟？

最新转机出现在FDA完成调查之后，官方认定巴西一名8岁男孩的死亡与Elevidys无直接关联，并建议解除自愿性发货禁令。

华尔街分析师表示，发货恢复将使Sarepta能够履行其对合作伙伴Arrowhead的短期支付义务，并维持其债务融资渠道。

William Blair的分析师Sami Corwin表示：“FDA的建议以及在美国恢复商业治疗几乎消除了Elevidys被正式撤离市场的风险。”

尽管这一决定使部分患者重新获得了治疗机会，但分析师仍然警告，鉴于近期声誉受损，患者和医生可能会出现犹豫情绪。

Corwin指出：“目前尚不清楚与患者死亡相关的新闻报道将如何影响短期内的商业利益，这仍然有待观察。”

Jefferies分析师Andrew Tsai表示，FDA的决定在短期内显著改善了Elevidys的销售前景，市场将对这种情况感到放心，这表明股价有很大的上涨潜力。

Sarepta的合作伙伴罗氏也在美国以外的某些国家暂停了Elevidys的发货。自3月首次报道Elevidys相关死亡事件以来，该公司股价已下跌超过80%。