一. 小核酸药物 小核酸药物是一类由核苷酸组成的短链核酸，通过碱基互补配对致病RNA，调控其基因表达，实现疾病治疗。 （1）门类：在创新药分类中，小核酸药物属于核酸类生物药，与小分子化学药、抗体类生物药为三大主流类型。 （2）原理：传统药物作用于蛋白质层面，小核酸药物从源头入手（RNA负责指导蛋白质合成），从根本上阻止错误蛋白质的产生。 1.1 核心优势 （1）特异性强：精准识别靶标RNA，减少对正常细胞的影响，副作用小。 （2）靶点范围广：人体约80%基因无法通过蛋白质靶向，小核酸药物可直接靶