生物制药公司Capricor Therapeutics的细胞疗法因FDA认为有效性证据不足及生产问题未获批准，股价暴跌。该疗法原用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病。FDA要求补充数据，Capricor计划第三季度重新提交申请，并对FDA的决定表示意外。分析师指出，CBER关键官员变动及对单臂临床试验的反对，增加了监管审查的难度。

💔 FDA拒绝批准Capricor Therapeutics的细胞疗法deramiocel，主要原因是其未能提供足够的有效性证据，同时在化学、制造和控制方面存在问题，导致股价暴跌30%以上。

🩺 该细胞疗法旨在治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病患者，DMD是一种遗传疾病，导致心脏肌肉受损。

⏳ FDA的回复比原定的优先审评日期提前了一个多月，Capricor计划在第三季度重新提交申请，并加入后期临床试验数据。

🧐 分析师认为，CBER关键官员的变动，以及对单臂临床试验和加速审批机制的反对，增加了监管审查的难度。

💡 FDA并未完全拒绝该疗法，而是允许Capricor将新的临床试验数据作为“重大补充”提交，公司表示对FDA的决定感到意外，并计划与FDA沟通。

财联社7月12日讯（编辑 牛占林）美东时间周五，生物制药公司Capricor Therapeutics股价盘中暴跌逾30%，因美国食品药品监督管理局(FDA)拒绝批准其用于治疗心脏病的细胞疗法。

FDA在回复函中指出，Capricor公司提交的细胞疗法(deramiocel)没有展示出足够的有效性证据，同时指出申请材料在化学、制造和控制方面还存在问题，因此未获批准。同时，FDA要求该公司提供更多数据支持。

Capricor原本寻求将deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病患者，这是一种由于心脏肌肉受损而导致的疾病。DMD是一种遗传疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症，会导致肌肉逐渐退化和无力。

FDA的这封回复函比原定的8月31日优先审评日期提前了一个多月发出。

Capricor表示，他们计划在第三季度重新提交申请，这次会加入正在进行的后期临床试验数据。

JonesTrading分析师Catherine Novack此前表示，由于FDA咨询委员会会议突然取消，以及细胞疗法主要监管机构生物制品评价与研究中心(CBER)关键官员被解职，8月获批的可能性很低。

值得注意的是，自5月份Vinay Prasad被任命为CBER首席执行官以来，细胞疗法开发商面临越来越多的监管审查。

就在上个月，生物制药公司Sarepta治疗DMD的基因疗法导致第二名患者死亡，引发了对该疗法安全性的质疑。

Piper Sandler分析师Edward Tenthoff指出，Prasad明确反对单臂临床试验(即没有对照组的试验)和加速审批机制。

B. Riley分析师认为，FDA主要是指出数据存在技术上的局限，但并未完全关上大门，而是允许Capricor将新的临床试验数据作为“重大补充”提交，而不是重新申请。

Capricor表示，他们对FDA的决定感到意外，因为一直按照FDA指导推进申请，审核过程中也没有遇到重大问题，目前正计划与FDA进行会议沟通。

该公司首席执行官Linda Marban在电话会议中表示：“我们不认为需要重新提交一份新的生物制剂许可申请(BLA)。”