文章聚焦国内“孤儿药”研发现状，指出其虽加速推进，但仍处于起步阶段。面对罕见病患者的迫切需求，文章呼吁政策、科研、临床和产业多方联动，释放研发活力，加速药物上市进程。文章强调，应加快审批流程，提高医保支付，并为研发企业提供融资支持，共同构建良好的创新生态，让“孤儿药”研发不再孤单，为罕见病患者带来希望。

❤️“孤儿药”研发加速推进：尽管国内“孤儿药”研发呈现加快趋势，但整体上仍处于起步与爬坡阶段，面临诸多挑战。

💡多方联动加速研发：文章强调政策、科研、临床和产业多方联动的重要性，以释放国内“孤儿药”研发活力，加速上市进程，满足患者需求。

✅优化审批与支付：建议加快罕见病药物上市审批流程，提高医保支付价格，支持其快速进入医保目录，并在谈判时给予价格倾斜，保障企业收益。

💰提供融资支持：对符合上市标准的罕见病药物研发企业，不应仅因市场规模小而限制其上市，应提供融资渠道，助力产业发展。

🌱营造创新生态：呼吁社会给予“孤儿药”研发企业更多支持，营造良好创新生态，让研发成果惠及罕见病群体。

    【记者手记】

    ◎吴纯新

    雨中穿行，没有伞的人更应被关爱。

    当前，国内“孤儿药”研发呈现加快推进趋势，但整体上仍处于起步与爬坡阶段。

    生活中，有太多和佳佳一样的罕见病患者在坚强前行，也有太多与佳佳妈妈一样的人，满怀期望地等待着国产特效药问世的那一天。“国内虽没有特效药，但有少数几个临床试验正在进行。对我们来说，这就像是‘黎明前的黑暗’。”屈晓燕的话不时回响在记者耳畔。

    “孤儿药”的研发上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同时，更要动员一切力量，让“孤儿药”研发不再孤单。采访中，多位医药企业负责人和科研人员呼吁，要让政策、科研、临床和产业多方联动，进一步释放国内“孤儿药”研发活力，共同加速“孤儿药”研发上市进程，更好地满足我国罕见病患者的诊疗需求。

    比如，加快罕见病药物上市审批流程；提高罕见病药物医保支付价格，支持其快速进入医保目录，在谈判时给予价格倾斜，保障企业能收回研发成本，获取合理利润；对符合上市标准的罕见病药物研发企业，不应仅因市场规模小而限制其上市，而要为企业提供融资渠道，助力产业发展。

    激发“孤儿药”研发活力，需要全社会营造良好创新生态。我们期待社会给予“孤儿药”研发企业更多“阳光”“土壤”与“水分”，让研发成果更好惠及罕见病群体。