來源：學習時報

人類文明史在很大程度上是一部與疾病抗爭的生命演進史。當前，第四次工業革命與生物醫葯技術迭代密切交織，基因編輯、AI製藥、納米遞送等顛覆性技術持續湧現，創新藥研發正超越單純的科技範疇，演變成爲大國競爭的戰略制高點。

從2024年政府工作報告首次將「創新藥」納入新興產業重點領域，到國務院出臺《全鏈條支持創新藥發展實施方案》，再到黨的二十屆三中全會明確提出健全支持創新藥和醫療器械發展機制，一系列頂層設計和政策文件密集出臺的背後體現的是黨和國家站在人民健康福祉、國家戰略自主的高度所作出的長遠謀劃和先手佈局，展示出以創新藥發展爲抓手，推動健康中國建設和提升國際競爭力的鮮明態度與堅定決心。

何爲創新藥

創新藥（First-in-Class）是指基於全新作用機制、分子實體或治療方法開發且具有明確臨牀價值，在全球未上市的藥品。從研發層面看，與傳統仿製藥（Me-too）複製已有藥物或改良藥（Me-beter）對現有藥物進行優化有本質的不同，創新藥通常涉及靶向治療、基因編輯、免疫療法等前沿技術，歷經靶點發現與驗證、先導化合物篩選、臨牀前研究、I——III期臨牀試驗等漫長過程，其高投入、長週期和高風險的現實被業界形象地用3個「10」來形容，即10億美元投入、10年研發週期以及10%的成功概率，真正代表着醫藥領域從「0到1」的原始創新。

更重要的是，創新藥代表着對疾病認知和治療手段的根本性突破。

例如，程序性死亡受體-1／程序性死亡配體-1（PD-1／PD-L1）抑制劑通過恢復T細胞對癌細胞的殺傷功能，大幅延長多種癌症的生存期；CAR-T細胞療法在難治複發性血液腫瘤中實現了前所未有的高緩解率；CRISPR-Cas基因編輯技術爲鐮狀細胞貧血等單基因疾病提供了潛在根治策略；阿爾茨海默病藥物侖卡奈單抗（Lecanemab）首次證明清除β-澱粉樣蛋白可延緩認知衰退；HIV長效抑制劑來那卡韋（Le-nacapavir）僅需每年兩次皮下注射，在關鍵試驗中實現100%預防效果，並被國際學術期刊《科學》評爲2024年十大科學突破之首。這些突破充分展示了仿製藥和改良藥所難以企及的原始創新價值。

發展創新藥的戰略價值

創新藥不僅是醫藥領域的科研創新成果，更關乎國家發展的全局，加快創新藥研發具有多重戰略意義。

一方面，創新藥是應對重大疾病挑戰的根本出路和維護國家醫藥安全的戰略基石。隨着人口老齡化加劇和重大疾病發病率的上升，我國疾病譜已發生深刻變化，惡性腫瘤、心腦血管等慢性病佔總死亡人數80%以上，艾滋病、耐藥結核、病毒性肝炎以及潛在的新發呼吸道傳染病仍對公共衛生構成長期威脅。傳統治療手段往往只能緩解症狀，而創新藥能夠突破複雜疾病防治的深層桎梏帶來革命性療效，填補現有醫療手段的空白。

同時，歐美日等發達國家、地區在掌握專利藥的數量上佔據絕對優勢，關鍵原料藥和製劑技術形成事實壟斷。無論是新冠疫情期間，疫苗和特效藥從醫療資源升格爲戰略資源，還是現如今美國將生物醫葯列爲關鍵技術領域實施出口管制、歐盟推出《關鍵藥物法案》提案等情況的出現，都共同揭示出醫藥供應鏈脆弱性和醫藥自主權的極端重要性。因此，只有把醫藥發展命脈牢牢抓在自己手裏，國家安全、技術主權與生命主權才更有保障。另一方面，創新藥是推動經濟高質量發展的新質引擎和參與全球健康治理的重要抓手。創新藥憑藉高知識密度、高價值創造特性被譽爲醫藥產業「皇冠上的明珠」。

可以說，創新藥既能夠催生出涵蓋基礎研究、藥物篩選、臨牀應用等完整創新生態體系，也能夠帶動上下游產業鏈產值顯著增長，創造巨大的經濟效益和就業機會，已經成爲新的經濟增長點。此外，在全球健康治理中，誰搶佔先發優勢並主導技術標準，誰就能左右國際市場走向。我國越來越多的醫藥企業在創新藥研發領域取得關鍵技術突破，既爲藥企「走出去」提供機遇，推動中國方案轉化爲國際標準，也增強了我國在構建人類衛生健康共同體中的引領作用。

發展創新藥面臨的挑戰

近年來，我國在創新藥研發領域取得了令人矚目的進步。

獲批新藥數量迅猛增長，「十四五」以來累計有113個創新藥獲批上市，是「十三五」期間的2.8倍，市場規模跨過了1000億元大關；2023年批准上市1類創新藥40個，2024年進一步攀升至48個，涵蓋近20個治療領域。研發管線投入顯著增加，據有關諮詢機構統計，2024年中國製藥企業和科研機構在研新藥項目數量約佔全球的26.7%，成爲僅次於美國的第二大藥物研發集群。

審評審批改革成效顯現，2015年之後，中美新藥上市時間差已縮小到不足2年；2024年，創新藥上市申請的平均審評時長比整體藥品縮短了57天，部分國內研發的新藥甚至實現了與歐美同步申報。本土創新成果持續湧現，在腫瘤免疫治療等前沿領域研發出一批具有國際影響力的創新藥。值得一提的是，近幾年來我國學者在國際三大頂級學術期刊（Cel/Nature/Science）和四大頂級醫學期刊（NEJM/Lancet/JAMA/BMJ）發表的醫藥論文數量不斷攀升，爲新藥創制提供了源頭活水。

然而，中國創新藥領域仍存在諸多短板。原始創新能力不足，許多項目集中在已有成熟靶點上的Me-Too/Me-Bet er 式跟進，真正的First-in-Class藥物較爲缺乏，同一作用機制下的類似藥物競相出現，產品同質化凸顯。創新基礎不牢，在生命科學基礎研究、藥物發現源頭技術上積累不夠深厚，高通量藥物篩選平台等關鍵核心技術「卡脖子」問題依然存在。

高端人才匱乏，本土企業在頂尖藥物發現科學家和臨牀開發專家數量上存在明顯缺口，缺乏跨學科整合能力和全球多中心臨牀試驗組織管理經驗。企業創新生態不穩健，部分中小創新藥企過度依賴資本市場融資，研發投入短期化、浮躁化，爲追逐熱點頻繁更換管線，缺乏持續打磨項目的定力。

推動創新藥高質量發展

面對機遇與挑戰，進一步推動我國創新藥高質量發展，需要重點在以下幾個方面發力。

加強創新藥研發源頭供給，夯實基礎研究和早期開發。一是持續加大對生命科學基礎研究的投入力度，佈局長週期的藥物原創靶點研究計劃，支持高校、科研院所圍繞重大疾病機理開展攻關。二是在「重大新藥創制」等科技重大專項基礎上，進一步完善新藥早期研發資助機制，對顛覆性創新思路給予經費和政策傾斜。三是鼓勵科研單位和企業協作建立藥物發現聯合實驗室、國家級新藥研發平台，提高篩選、先導化合物優化等關鍵環節的能力。四是注重完善激勵機制，在科研評價中提高醫學和藥學成果權重，鼓勵科研人員深入醫藥產業需求，推動論文成果向藥物產品轉化。

深化藥品審評審批改革，加速新藥研發到上市的轉化。一是完善提前介入和溝通機制，對納入國家鼓勵的重點創新藥，優化實行「一企一策」的研審聯動，監管部門從臨牀試驗設計階段就提供指導諮詢。二是擴大審評審批提速試點，進一步增加試點地區和範圍，縮短創新藥臨牀試驗審批時限；對臨牀急需、療效確切的創新藥加快審評，充分利用已有數據，必要時減免部分國內臨牀試驗要求。三是強化審評隊伍和科學監管，加大藥品審評檢查人才培訓，吸納更多具有新藥研發背景的專家加入審評隊伍，推進真實世界證據、滾動審評等新監管工具的應用。

優化資本市場和產業生態，構建可持續創新投融資體系。一是完善多層次資本市場對醫藥企業的支持，繼續發揮科創板、創業板對未盈利生物醫葯企業上市融資的政策優勢；對已上市創新藥企業，支持其再融資募資用於新藥研發。二是鼓勵國有大型基金、保險資金等長期資金進入生物醫葯領域，設立政府引導基金對早期創新項目進行投資孵化，引導資本更多流向「硬科技」性質的原始創新項目。三是營造良好的產業孵化環境，在生物醫葯集聚地區建設一批國際一流的藥物孵化器和加速器，爲科研成果轉化提供一站式服務。四是完善創新失敗的容錯機制，對創新藥企階段性失敗給予合理的融資便利和政策紓困。五是完善知識產權保護和收益分享機制，激勵科研人員和機構持續產出高質量專利和成果。

一體強化人才培養和引進，打造高水平創新人才隊伍。

一是建立多層次人才培養體系，支持高校設立與藥物研發相關的交叉學科專業，培養既懂藥學又懂臨牀的複合型人才；鼓勵校企聯合培養，通過設立企業導師制、產業博士後工作站等方式，讓學生儘早接觸產業實踐。

二是實施精準化人才引進策略，針對藥物化學、藥理毒理、臨牀開發、註冊事務等關鍵崗位制定專項引才計劃，對引進的高層次人才在科研啓動經費、住房保障、子女教育、配偶就業等方面給予全方位支持。

三是完善人才評價激勵機制，建立以創新價值、能力、貢獻爲導向的人才評價體系；支持企業實施股權激勵、項目分紅等長期激勵措施。

四是優化人才發展環境，在生物醫葯產業集聚區建設國際化人才社區，簡化外籍人才工作許可和居留許可辦理流程。

五是加強國際人才交流合作，建立常態化的國際學術交流機制，支持本土人才赴國外頂尖藥企和研究機構學習深造，爲本土人才提供國際化成長平台。

深化國際交流與合作，加速中國創新藥「引進來」和「走出去」。一方面要「引進來」，鼓勵國內研究機構和企業積極參與國際多中心臨牀試驗，與全球頂尖藥企、高校聯合開展藥物早期研究；加快推動境外已上市新藥在國內的審評審批；支持跨國藥企在華設立研發中心和開放式創新平台。

另一方面要「走出去」，支持有條件的企業在海外開展臨牀試驗和註冊申報，爭取中國原創藥物儘早獲得FDA、EMA等嚴格監管市場的批准；鼓勵國內企業通過技術轉讓等模式，將自主研發新藥推向全球市場；深化藥品監管國際合作，推動監管標準與國際接軌；參與全球藥物惠及機制，展現中國作爲大國的責任擔當。

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