《科创板日报》6月17日讯 近日，礼来公司正与基因编辑公司Verve Therapeutics进行磋商，前者将以高达13亿美元的价格收购后者，以加强其研发管线。作为交易的一部分，礼来将提前支付10亿美元的预付款。
受此消息影响，今日晚间Verve在盘前交易中一度涨超80%。据了解，该公司目前正在开发一种降低高胆固醇水平的基因编辑疗法，预计将与其他药物联合使用。
根据公司此前披露的1b 期临床数据，其在研管线Verve -102在高胆固醇血症及早期冠状动脉疾病c，患者低密度脂蛋白胆固醇（坏胆固醇）平均降低53%，个人最高降低69%。并且该疗法还将PCSK9（胆固醇代谢的关键调控因子）平均降低了60%，这意味着患者心血管疾病的发生风险得到了进一步下降。
值得一提的是，Verve -102在沉默PCSK9的过程中采用了碱基编辑。传统的基因编辑方法像剪刀一般切开DNA双链，再靠细胞缝补，其过程中存在较大风险。而碱基编辑则能够直接在DNA序列上修改单个碱基，不仅损伤更小，也更适合修复由单个碱基错误引起的疾病。
事实上，早在2023年，Verve和礼来就达成独家研发合作，重点推进针对脂蛋白的体内基因编辑疗法。2025年1月，礼来提出进一步开发Verve -301计划将其推进至IND（新药临床试验申请）阶段。除此之外，罗氏也在去年6月与Ascidian公司达成8亿美元的研究合作与许可协议，以共同开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。
整体而言，关于基因编辑疗法的研究尚处于早期，目前仅有CRISPR Therapeutics的Casgevy在英美两地获批上市，用于治疗β地中海贫血、镰状细胞贫血，以及心血管疾病。除此之外，包括Intellia、邦耀生物、瑞风生物、博雅辑因在内的基因编辑公司，其相关疗法均处于试验阶段。
在科研端，今年以来基因编辑疗法同样进展不断。近日，来自中国的研究团队通过基因编辑技术，首次在猪胚胎中成功培育出微型人类心脏，胚胎最终存活21天。在此期间，心脏已经长到了指尖大小，相当于同等胎龄的人类心脏大小，并且能够正常跳动。
与此同时，新型工具也层出不穷。来自美国团队的STITCHR利用RNA系统替换整个基因，能精准地将治疗基因插入到基因组的特定位置；另一基因编辑工具evoCAST能像编程般精准地将完整基因或多个基因嵌入人类基因组特定位置，为遗传疾病治疗带来突破性进展。
万联证券认为，2025年国产创新药受益于政策、产业趋势等，估值迎来修复，其技术与产品被MNC认可的确定性持续增强，未来有望通过联合研发、利润分成等合作方式深度绑定。在此之中，ADC、双抗、基因编辑等平台型技术已成为MNC争夺焦点，建议关注具备相关自主知识产权的药企。
