生成式AI激起產業革新，但也引發不少實用性討論，尤其是幻覺、偏見和引用來源不明，進而催生出一系列AI治理新方法。醫藥產業的另一場轉型：運用真實世界資料（Real world data，RWD）和真實世界證據（Real world evidence，RWE）的醫藥研究，業界常簡稱為RWD研究，也面臨了類似的資料透明度不足的治理挑戰。

日本老牌製藥大廠塩野義製藥特別點出這個問題，傳統新藥開發以臨床試驗為主，流程明確、資料標準化、倫理與法規兼備。但當資料來源擴大到病歷資料、健保申報數據甚至穿戴裝置時，這類非臨床試驗的RWD研究，開始暴露出系統性的透明度問題，像是沒人知道資料如何取得、分析、是否有偏差，甚至沒人要求研究人員揭露這些細節。

對此，塩野義製藥選擇主動治理。他們從2018年自建的臨床試驗AI分析平臺出發，延伸打造一套適用於RWD研究分析流程的工具，透過標準化、半自動化與程式化治理，來提高RWE可信度和研究效率。

RWD研究興起，卻充滿問號

塩野義製藥成立於1878年，是日本最老牌的製藥公司之一，專攻藥物開發和創新工具研發，自己有一組專門的資料科學團隊。

該團隊工程師Takuji Komeda引用一份研究，指出日本產學界用RWD進行藥品或療效分析的研究數量，正在快速增加。然而，資料取得和分析缺乏制度化監管，導致外界時常對RWD研究存疑。

塩野義製藥指出，日本真實世界資料（RWD）研究缺乏制度化監管，比如研究員可向供應商取得大量RWD資料，不必經過倫理審查，也不必向倫理委員會提出分析計畫，多數期刊更不會要求投稿者公開原始資料。圖片來源／塩野義製藥

他舉例，研究人員可以直接透過商業授權，不必經過倫理審查，向供應商取得大量RWD資料。而且因為不是臨床試驗，研究人員也不必向倫理委員會提出分析計畫，而大部分刊登研究成果的醫藥期刊，更不會要求投稿者公開程式碼或原始資料，其中更缺乏獨立審核的第三方。換句話說，任何人都可能從商業授權取得的RWD資料中，「挑出自己想看的結果」，然後寫一篇論文就發表了。這種狀況與生成式AI幻覺、缺乏明確出處和人類審查的問題非常類似，治理缺失、過程不透明，讓RWD研究價值大打折扣。

無法直接套用臨床試驗SOP，決定另外開發

塩野義製藥本想以自建的臨床試驗AI平臺為基礎，來打造RWE半自動化和監管工具，卻面臨資料格式、資料規模、分析方法等差異的挑戰，於是決定重新開發一套專屬工具。圖片來源／塩野義製藥

塩野義製藥早在20年前就採用商用數據分析產品，來輔助藥物研發和臨床試驗，2018年時用SAS的Viya平臺為基礎，開發出臨床試驗專用的AI-SAS平臺工具。後來，他們想進一步擴大這個平臺，發展一套讓RWD研究更透明且能自動化的工具。

團隊先評估原有工具使用真實世界資料的可行性，但因原有系統設計以臨床試驗為主，能處理的資料格式、規格、分析方法和模型，都與RWD截然不同。

比如在資料格式上，臨床試驗採用CDISC國際標準，但RWD的標準沒有統一，會因資料供應商而有不同，另外在資料規模上，臨床試驗頂多幾千筆案例，但RWD動輒高達上千萬筆。不只如此，在分析方法上也有所差異，比如臨床試驗為隨機對照設計，可控制偏誤，但RWD多混雜因子，需額外建模。

因此，塩野義製藥決定重新打造一個可支援大規模資料、格式彈性、分析半自動化且記錄完整的RWD分析架構。

先將資料標準化，再半自動化分析

接著，塩野義找來原廠提供技術支援，打造可用於真實世界資料研究的新版分析工具AI-SAS for RWE。這套系統分為2大關鍵模組，包括資料標準化模組，以及半自動化的RWD分析流程，同時保有版本控管與審查記錄。

以資料標準化模組來說，為解決不同RWD來源格式不一的問題，塩野義製藥採用國際OMOP提出的CDM通用資料模型，作為資料標準，好將世界各地供應方提供的RWD，轉換為CDM，方便後續分析。

不過，Takuji Komeda坦言，日本的RWD難以完全轉換為CDM，因此，塩野義只針對欄位格式和欄位命名進行一致化，讓各種格式資料在平臺中具備一致結構。他們稱這種CDM為「實用型標準化」做法，保留原始資料語意，但透過結構統一達到跨資料比對的目的，避免因代碼轉換，丟失資訊。

接著是半自動化RWD分析，塩野義團隊規畫了3個階段來完成。第一，研究人員只要填好一份概念表（Concept Sheet），列出要研究什麼、需要哪些變數和使用哪些統計方法，系統就會根據先前資料定義，自動套用變數格式、建立分析資料集（ADS）及其規格。

建好初步分析資料集後，系統會進一步分析哪些變數需要擴充或轉換，並根據既有規則或過往範例，自動補足這些內容，同時生成統計圖表（TLF），並根據這些圖表，自動產出報告草稿，來供研究員參考。

所有分析流程都會自動記錄在Git中，包含程式版本、資料欄位定義版本、報表更新紀錄等。這種設計類似軟體工程的CI/CD流程，可讓研究人員能追蹤任何一步的修改，達到可溯源的治理效果。未來若監管機構、倫理委員會或期刊審查要求提出分析過程依據，他們就能快速匯出完整紀錄。

最終，塩野義製藥打造一套AI-SAS for RWE工具，透過標準化、半自動化與程式化治理，來提高RWE可信度和研究效率。他們目前已完成第一階段，包含半自動化和Git記錄，接下來要用AI改善分析效率，還要建成App來強化可用性。圖片來源／塩野義製藥

上述這些做法，只是分析流程半自動化的第一階段。Takuji Komeda指出，塩野義團隊預計，第二階段要進一步使用AI來加強分析效率，還要擴大可以自動化的規模。而在第三階段，他們要將整個分析作業包裝成App，讓非程式專業的研究人員，也能用圖形介面完成RWD分析設定，提高可用性。

塩野義製藥的RWD/RWE治理做法，成了RWE用於未來藥物研發和監管的可信依據。