据界面新闻4月11日报道，国内基因治疗公司信念医药自主研发的波哌达可基注射液（商品名信玖凝）于4月10日获国家药监局批准上市，成为我国首个获批的基因疗法药物，专门用于治疗中重度血友病B成年患者。该药物通过“基因补偿”技术，利用腺相关病毒（AAV）载体将凝血因子Ⅸ基因递送至患者肝脏细胞，实现持续表达凝血因子Ⅸ蛋白，从而显著降低患者年化出血率（ABR）并减少输注次数。

在2024年美国血液学会年会上公布的Ⅲ期临床试验数据显示，随访52周后，受试者年化出血率均值降至0.6，凝血因子Ⅸ活性平均达到55.08 IU/dL，80.8%的患者未发生出血事件，且未报告严重不良反应。这一疗法有望从根本上改善血友病B患者的治疗现状，减少终生反复注射的痛苦。

然而，基因疗法的商业化仍面临挑战。海外同类药物定价高达290万至350万美元，但销售表现普遍不及预期。辉瑞今年2月终止了血友病基因疗法Beqvez的开发，BioMarin也缩减了Roctavian的商业化范围。分析认为，高昂价格与患者对长期疗效的期待存在落差，同时现有替代疗法的普及也增加了基因疗法的推广难度。

目前，信玖凝的具体定价尚未公布，但其联合创始人肖啸表示，未来将推进海外商业化进程。业内期待该药物的定价能为国内基因治疗市场设定合理基调，平衡研发成本与支付能力。