【创新激发新动能】
◎本报记者 张佳星
今年1月，我国首款干细胞治疗产品作为药品获批上市，被业内视为干细胞应用的“破冰”。
与此同时，细胞重编程技术让糖尿病患者得以治愈、先天缺失毛细胞导致的听障被基因治疗修复、“通用型”CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法有望“重置”混乱的免疫系统……近年来，我国在医疗创新应用方面实现了多个零的突破，越来越多科幻中的医学情节走进现实。
“医疗科技的进步让很多不可能成为可能。”3月5日，首都医科大学附属北京妇产医院内分泌科创科主任、首席专家阮祥燕代表感慨道。
她对科技日报记者说，随着肿瘤等难治疾病慢病化，新的健康需求不断萌生。培育新质生产力，就是要让医疗科技在面对重大疾病时，不仅让人活下来，还要活得健康。
走向应用，多项医学新技术成功“破冰”
“培育新质生产力需要开拓性的工作，很少有经验借鉴，也缺乏现成的设备和技术支持。”阮祥燕告诉科技日报记者，2010年她创新性引进卵巢组织冻存与移植技术时，国内对这一技术还不太了解，需要从零开始创立中国首个卵巢组织冻存库。
让新技术从无到有，需要各方协同。为了将卵巢组织冻存与移植技术引入国内，让肿瘤患者在接受放化疗后仍有机会恢复生育力，在北京妇产医院、国家外国专家局、北京市自然科学基金等多方面的支持下，她带领的团队积极开展实验程序、实施方案的探索和规范化：在冷冻保护剂、冻存液等方面开展深入研究，并获得专利；在技术流程上制定严格规范形成指南与团体标准。
“国际上，卵巢组织冻存移植成功10例以上且成功率超过70%的中心才能获得同行认可，获评为国际大中心。”阮祥燕表示，经过10年不懈努力，北京妇产医院卵巢组织冻存中心凭借低卵泡丢失率和高存活率以及100%的移植成功率，已成为国际大中心之一。
首个干细胞药品获批同样经历了10年左右的“锤炼”过程。国家干细胞重大研发专项专家组副组长、解放军总医院老年医学研究所原所长王小宁表示，干细胞“活”的特性，导致其成药时需要对一系列指标体系进行重建。包括检定审批部门在内的整个行业，对生产、评价等体系均进行了大胆探索、缜密论证，最终走通了干细胞应用的产业化之路，首个干细胞药品成功获批。
再破藩篱，高端技术告别“高端”价格
“在细胞治疗、基因治疗等生物医药新赛道上，中国紧跟国际水平。”京东方智慧医工研究院执行院长刘帅说，我国已有多个CAR-T产品上市，干细胞治疗产品也与发达国家几乎同步上市。
但受困于生物新赛道的个性化机制，大多数产品因需要“定制”而价格不菲。从数十万元到数百万元，高端医疗技术的价格让普通民众望尘莫及。刘帅说，要想实现普惠，真正面向人民生命健康培育新质生产力，必须解决高端技术的“高端”价格问题。
以细胞治疗为例，当前治疗要现用现制，保质期短，成本无法通过规模化生产实现均摊。“大规模制备、储存等技术的攻克，有望让细胞治疗产品也能像药物一样在医院里随用随取，降低成本且提高可及性。”刘帅介绍，京东方已开始NK细胞（免疫细胞的一种）规模化生产的探索，从最初只能培养扩增几十倍，达到目前能扩增至5万到10万倍；培养纯度也从原来的60％—80%，提升至现在的99%以上。未来，在自动化、人工智能等技术赋能下，细胞活性保存等一系列行业发展的共性问题有望逐步得以解决。
几个月前，《细胞》杂志以封面文章的形式刊登了我国科研团队新成果——通过基因编辑实现了通用型T细胞既消除排异反应又保留抗病功能，相关疗法在临床上得到证实。我国在通用型CAR-T技术方面实现引领。
“当下，日臻完善的技术正走出实验室、走向护佑人民健康的事业中，但细胞治疗产品的下游应用要求医疗机构具备相应的质控能力和技术水平，导致可及性受限。”刘帅建议相关部门建立细胞治疗临床规范，进一步扩大开展细胞治疗的医疗机构范围，同时支持更广泛的临床机构与研发企业联动，切实提升临床疗效。
“推动好技术走向临床需要政策支持，比如北京市已将卵巢组织冻存移植的部分技术项目纳入医保。”阮祥燕建议，完善生育支持政策体系，建立以卵巢组织冻存移植为核心的国家级生育力保护中心，以此推动技术普惠。
“在医药产业新赛道上，‘中国创造’不仅要让百姓用得上，还要用得起。”阮祥燕说。
