DRUGAI
从mRNA药物和肥胖药物的“阿喀琉斯之踵”，到单细胞生物学和药物发现领域的基础模型，这些都是我们读者最关注的重要话题之一。
生物科技融资：黎明前的至暗时刻
https://www.nature.com/articles/s41587-024-02357-2
全球首个CRISPR疗法获批：谁将受益？
Vertex针对镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑疗法获批，这是一个具有历史意义的里程碑，但这种一次性治疗费用高昂。
肥胖药物成功之后，企业争相开发保护骨骼肌的疗法
越来越多的公司正在测试促肌肉生成的药物，以应对显著减重的副作用，并有望帮助老年人保持瘦肌肉。
靶向癌症的抗体-药物偶联物引发交易狂潮
先进的连接技术和多样化的载荷选择标志着这些精准抗癌疗法的成熟。
TCR细胞疗法攻克实体瘤——终于实现
美国FDA批准首个用于治疗罕见肉瘤的基因改造T细胞疗法，这为攻克其他类型实体瘤的下一代疗法铺平了道路。
单细胞生物学能否实现精准医学的承诺？
随着单细胞技术推动新一轮药物发现，这场生物学的静默革命正如火如荼地进行，并承诺实现个体化治疗与药物的精准匹配。
基础模型借助ChatGPT技术学习生物学的基础语言
科学家正利用在海量无标签数据集上训练的高级AI算法，开发能够“解读”生物数据的模型，为生物分子设计提供指导。
CAR-T疗法进军自身免疫疾病领域
生物技术公司正在改造CAR-T细胞，以摧毁B细胞——不仅用于治疗血液癌症，还将用于攻克多发性硬化症和一系列自身免疫疾病。
新型mRNA药物锁定“毒性外显子”
企业正瞄准嵌入mRNA转录本中的毒性外显子，作为恢复野生型蛋白水平和细胞功能的一种策略，以治疗重度儿童癫痫等遗传疾病。
生物技术公司引入多重检测至动物模型，加速药物发现
企业正将治疗测试从塑料孔板转移到体内混合筛选，通过在单个动物中同时筛选多个药物候选物，生成更具生理相关性的数据。
参考资料
Melton, L. Top ten news stories in 2024. Nat Biotechnol 42, 1757–1758 (2024).
https://doi.org/10.1038/s41587-024-02500-z
