美国西奈山伊坎医学院的研究人员开发了一种名为血脑屏障穿越偶联物（BCC）的新方法，能够安全有效地将治疗药物输送至大脑。BCC利用γ-分泌酶介导的转胞吞作用，通过静脉注射克服血脑屏障，将大分子药物直接递送到大脑。研究人员在小鼠模型中验证了该方法的有效性，成功降低了有害基因的活性，并在ALS和阿尔茨海默病模型中取得了积极成果，为治疗这些中枢神经系统疾病带来了新的希望。这项研究发表在新一期《自然·生物技术》杂志网站上，为治疗脑部疾病提供了新的思路和方法。

🤔**血脑屏障是阻碍治疗中枢神经系统疾病的一大难题：**血脑屏障是大脑的天然保护屏障，可以防止有害物质进入大脑，但也阻挡了药物的输送，给ALS、阿尔茨海默病等疾病的治疗带来挑战。

🚀**血脑屏障穿越偶联物（BCC）的创新机制：**研究人员开发出BCC，利用γ-分泌酶介导的转胞吞作用，通过静脉注射将大分子药物（如寡核苷酸和蛋白质）直接输送到大脑，突破了血脑屏障的限制。

🐭**小鼠模型实验验证了BCC的有效性：**将BCC10与反义寡核苷酸结合后注射到小鼠体内，成功降低了小鼠大脑中有害基因的活性，在ALS和阿尔茨海默病模型中都取得了积极的治疗效果。

🧪**BCC为治疗中枢神经系统疾病带来希望：**该研究为治疗ALS、阿尔茨海默病等疾病提供了新的思路和方法，为未来开发更有效的治疗方案奠定了基础。

    科技日报讯 （记者张佳欣）美国西奈山伊坎医学院研究人员开发出一种创新方法。该方法已在小鼠模型和离体人脑组织中得到验证，其能突破血脑屏障，安全有效地将治疗药物输送至大脑。这一成果发表于新一期《自然·生物技术》杂志网站。

    血脑屏障是大脑的一道天然保护屏障，可防止有害物质进入大脑。然而，它同时也阻挡了药物输送，给肌萎缩侧索硬化症（ALS）、阿尔茨海默病，以及许多其他中枢神经系统疾病的治疗带来重大挑战。

    此次，研究人员开发出一种血脑屏障穿越偶联物（BCC）。BCC利用γ-分泌酶介导的转胞吞作用的特殊生物过程，通过简单的静脉注射，克服血脑屏障，将大分子治疗药物（如寡核苷酸和蛋白质）直接输送到大脑。

    当研究人员将被称为BCC10的化合物与反义寡核苷酸的特殊基因工具结合并注射到小鼠体内时，成功降低了小鼠大脑中有害基因的活性。在ALS基因编辑小鼠模型中，该治疗显著降低了致病基因及其相关蛋白水平。同样，另一种与BCC10结合的反义寡核苷酸也大大降低了另一种基因的水平。而该基因是阿尔茨海默病和其他痴呆症的治疗靶点。