来源：雪球App，作者： 洋古寨，（https://xueqiu.com/8752491521/312480069）
传奇第三季度会议总结及亮点：1、与标准疗法相比，CARVYKTI可将死亡风险降低45%，比标准治疗显著延长总生存期，这一里程碑意义重大，这在肿瘤临床试验中可谓是“圣杯”般的存在。除了总生存期方面，与标准治疗相比，CARVYKTI在无进展生存期（PFS）方面也保持着显著的改善。
2、在已经接受治疗的超过4000名患者中，我们发现帕金森综合征的发病率非常低。而且美国食品药品监督管理局（FDA）公布的公共安全数据也表明，这种情况很可能是一种类效应。我们正与我们的合作伙伴强生公司一道，计划将CARTITUDE - 4的总生存期结果提交给美国和欧洲的监管机构，以便用这些具有范式转变意义的新结果来更新我们的产品标签。我们预计在第四季度末的某个时候会有更新，预计到明年年底，这些数据会反映在美国和欧洲的产品标签上。
3、、关于竞品：
1）我们已经看到了IMAGINE - 1试验的基线数据。从我们所关注的每一个指标来看，包括之前接受过的治疗线数、仅接受过三条治疗线的患者百分比、三重难治性患者群体、五重难治性患者群体，我认为我们可以清楚地得出结论，IMAGINE - 1试验中的患者群体病情比我们在CARTITUDE - 1试验中招募的患者群体要轻。另外我们还不知道一些其他指标，包括浆细胞白血病（EMD）患者的百分比，但即便与他们自己的一期试验相比，这也是一个更容易治疗的患者群体。
2）如果看疗效的话，我们在2020年美国血液学会（ASH）会议上展示了CARTITUDE - 1试验的大约12个月的随访数据。再次，如果看客观缓解率（ORR），它是97%，完全缓解（CR）率是67%。但我想提到的是，我们所观察到的所有完全缓解都是严格完全缓解。目前，对方还没有公布完全缓解与严格完全缓解的百分比，不知道他们是否会做进一的细分，这是非常重要的，因为在骨髓瘤治疗中持久性始终是关键。遗憾的是，关于这一点我们从对方那里没看到足够的相关数据。
3）目前CARVYKTI的持久性，无进展生存期（PFS），不论在CARTITUDE - 1、CARTITUDE - 2、CARTITUDE - 4以及所有不同情况下的试验中，都看到了一贯结果。
4）对于我们的潜在竞争对手，当他们比较疗效和安全性时，拿我们四年前的数据来比较是不公平的。为什么他们不拿我们现在的数据来比较呢？在CARTITUDE - 4试验中以及在现实世界中，医生们已经在如何管理这种情况方面积累了丰富的经验，我们自己CARTITUDE - 4试验数据比在CARTITUDE - 1试验中观察到的情况又明显更低了。
5）安全性方面，患者的选择以及管理很重要。如果在选择患者以及用白细胞介素 - 6（IL - 6）和类固醇管理患者方面采用积极的管理策略，这会对安全性非常有效。我们已经开始着手实施这些措施，并且正在和领域内的关键意见领袖（KOLs）就此进行商讨。在ASH会议上你们也会看到更多相关数据。
关于神经毒性特征，与CARTITUDE - 1和CARTITUDE - 4的数据相比，我们已经看到了包括帕金森综合征在内的延迟性神经毒性的显著降低。在降低肿瘤负荷、准确识别这些患者等方面都有所改进。目前在CARTITUDE - 4试验中，这种情况不到1%，我认为这证明了我们在这些患者管理方面的改进，大大提高了安全性。
此外，我们已经确定了一些其他因素，可以进一步提高安全性，比如类固醇的使用，另外我们发现绝对淋巴细胞计数（ALC）是一个很好的早期指标，在那种情况下潜在的快速扩大和应用类固醇，确实有可能减轻这种延迟性神经毒性。这是关键意见领袖（KOLs）向我们描述的情况，而且正在商业环境中积极这么做。
6）竞品上市问题，我们不预计明年或者后年甚至更长时间内有任何产品会进入市场。而且当患者现在使用一种CAR - T疗法时，至少在私营部门，支付者不会为从一种CAR - T药物转换到另一种CAR - T疗法付费，这是被拒绝的。所以这是我们将推广重点放在早期治疗线的主要原因之一。
我认为门诊给药在今天非常重要。我们营收的近50%来自门诊使用，这是一个明显重要的商业优势。正如你可能知道的，每个医院、每个保险公司都有一个首选供应商，都有一个药品目录。作为第三个或第四个进入市场的后来竞争产品，如果没有碾压性的疗效和安全性，要在商业领域超越，难度很大。
4、CARVYKTI具有独特的细胞因子释放综合征（CRS）延迟发作特征，这使得其能够在门诊进行广泛的给药治疗。门诊治疗目前已占到我们治疗量的48%，这对我们来说是获得更多患者的重要增长机会。门诊治疗这一选择对于CARVYKTI来说是一个真正的差异化优势，随着患者数量的增加，这一优势愈发明显。
CARVYKTI是目前唯一一种在门诊环境中如此频繁使用的CAR - T疗法。而且在可预见的未来仍将继续是这种情况，包括我们现在提到的这个竞争对手。背后的原因是CARVYKTI的细胞因子释放综合征（CRS）的发作，是目前唯一一种在实际发作之前会有一段较长时间间隔的CAR - T疗法，这使得我们的站点能够远程给药、远程监测，然后在稍后的日期将这些患者带进来。而我们所提到的竞争对手，他们的发作情况相对比较急性，所以他们要利用门诊类型的指南来处理具有那种急性发作情况，是非常困难的。因为如果患者正在经历短期毒性，医生很难让患者出院。
所以我要强调这一点，门诊使用方面的情况，是一个明显的临床差异，考虑到这些医院在长时间将患者留在医院里所承受的巨大负担，门诊给药是一个显著的优势。
5、对于CARTITUDE - 4适应症，我很高兴地说，在我们的商业保险计划中，在支付方面完全没有任何障碍。实际上，鉴于我们现在在这个广泛的无治疗间隔期所看到的总生存期获益，私营保险公司非常喜欢像CARVYKTI这样的药物，因为它能带来所有下游的成本节约，更不用说，我们已经——我觉得我们已经足够强调门诊治疗了。他们喜欢那种可以转移到门诊环境进行治疗的CAR - T药物，这样可以减少所有与之相关的住院成本。
我们预计到明年，我们所治疗的绝大多数患者将会来自CARTITUDE - 4患者群体，大概会是三分之二左右。就我们今年目前的推进速度而言，我们在CARTITUDE - 4产品推出方面的进展已经超过了我们原本预期的速度。
6、关于我们的研发管线，我们在美国有两项处于一期的研究，一项涉及小细胞肺癌中的DLL3，我们正在和诺华公司就此进行合作，另一项是针对胃癌和胰腺癌的Claudin 18.2。这两项研究今年的入组情况都不错，我们期待明年能就一期a剂量递增阶段的一些安全性和有效性情况发表相关文章。
我们在中国有八个正在进行的一期临床试验。我们会更关注同种异体模式，包括我们的共性项目和自身免疫项目，这是我们研究努力的两个重点方向。
自免项目，我们已经正式启动了针对自免适应症的三特异性CD19、CD20、CD22靶向CAR - T的首个人体研究，目前入组工作正在进行中，预计在2025年会公布临床数据。
除此之外，我们还在开展其他几个项目，同样是针对自身免疫适应症的同种异体项目。
7、在欧洲，几乎每个国家都有单一支付方体系。生存数据是最为重要的，因为那些政府机构非常关注治疗结果，所以对他们来说，重要的不是缓解率，甚至也不是严格的完全缓解率，而是持久性，是无进展生存期（PFS），最重要的是总生存期（OS）。他们会就生存相关的问题进行询问。
所以我们很高兴能凭借在CARTITUDE - 4试验中观察到的总生存期获益这一优势。实际上，我们已经在和欧洲不同的国家及机构进行沟通了，包括德国，讨论我们所观察到的最新的总生存期获益情况。我想再次强调的是，到目前为止，CARVYKTI是唯一且首个针对多发性骨髓瘤治疗的靶向BCMA或任何BCMA靶向模式的CAR - T疗法，它已经展现出了具有临床意义且在统计学上显著的总生存期获益，其风险比为0.55。这可能是你在迄今为止任何重大的骨髓瘤试验中所见到的最低风险比了。
8、关于中国推广的问题。考虑到供应趋势以及慢病毒载体的可获得性，我们显然是在优先考虑已经推出CARVYKTI的美国和欧洲市场。
另外就是关于当选总统特朗普在1月份入主白宫以及所有关于关税的讨论。这对传奇生物没有影响。我们在美国和欧洲生产CARVYKTI时，没有使用来自中国的原材料或起始材料。如果你看一下我们在美国和欧洲供应CARVYKTI的供应链运营情况，100%的所有原材料和起始材料都来自美国或欧洲。所以这是对关税问题，我们看不到任何影响，一点影响都没有。
9、我们重申会预期第四季度销售额有环比增长。现在我们的政策是不做评论或提供具体量化指引。我们仍然预期在第四季度会看到更高的营收数字。
10、产能方面，一切都在按计划进行，我们重申，预计到2025年底，产能将超过10000剂。
11、CARVYKTI目前可向患者商业化提供的五个国家，美国、德国、奥地利、巴西和瑞士。目前，美国获批可治疗CARVYKTI患者的医院总数已达82家。
12、CARVYKTI目前在美国和德国的BCMA CAR - T类产品销售中已经占据了近90%的市场份额，并且它仍然是市场上推出速度最快的CAR - T产品。
13、CARTITUDE - 5已经完成了全部入组，我们预计CARTITUDE - 6将在明年完成入组。
14、我们最近宣布在费城正在建设一个新的研究设施，费城是生物技术公司日益发展的一个中心。新的研究地点位于一些顶尖的细胞疗法研究机构之中，这为合作提供了潜在的机会，这将加速我们创新性的细胞疗法研究。我们预计该设施将在2025年夏天投入运营。这也是让我们处于领先地位的重要举措。
$金斯瑞生物科技(01548)$ $传奇生物(LEGN)$ 从@nearbyivy 文章中总结，感谢！
