1.目前多发性骨髓瘤（MM）的治疗方案可显著延长患者生存期，新确诊患者中位生存期可达 5 年左右。虽然患者人数和实体瘤无法相比，但MM是血液瘤里的第二大适应症。且MM胜在PFS周期长。因此治疗MM适应症的方案中诞生了很多药王，比如来那度胺，比如达雷妥尤单抗，都是百亿美金的大药。
2. CAR-T的治疗过程及给药方式：
以$诺华制药(NVS)$ 的Kymriah为例，符合条件的患者将前往已获诺华认证的医疗中心。患者会在那里接受抽血，血液以2200r/min~2500r/min的速度离心至少15分钟，将T细胞从血浆、血小板及其他物质中分离出来。然后将T细胞超低温冷冻，装在特殊的超低温真空容器中，运往位于新泽西州莫里斯平原的约1.67万平方米的诺华“母舰”。在那里，这些T细胞被解冻并再造，以识别患者癌症的特有蛋白质。这个过程分步骤进行。第一步是激活T细胞，然后用含有新基因指令的病毒转导T细胞。接着，它们不断生长繁殖，直到数量达到亿级单位。之后，这支由T细胞超级士兵组成的克隆大军将被重新冷冻保存，运回经认证的医疗中心，在重新解冻后通过悬挂式静脉输液袋被缓慢输入患者体内。 超低温保存技术使来自世界各地的患者都能使用这种治疗方式。从进入中心到完成定制T细胞的周期为22天。
3. 多发性骨髓瘤的治疗费用：
以$传奇生物(LEGN)$ 的西达基奥仑赛为例，定制药物每注射一次要46.5万美元。加上住院费用，每名患者治疗的总费用接近100万美元。另外，强生于2020 ASCO展示了一项MM（多发性骨髓瘤）治疗费用研究。研究表明，接受过三重治疗（蛋白酶体抑制剂，免疫调节药物, 达雷妥尤单抗）后的每位病人月平均治疗费用约为38,214美元，即年平均费用约45.9万美元。
双抗的治疗费用也不菲。Teclistamab双抗的每个患者平均每月用药要支出为3.95万美元，疗程为9至10个月，总治疗费用为在35.5万美元至 39.5万美元之间。
4. CAR-T疗法的优势是给药周期短，对于患者及其便捷及友好。大家可以看下下图中诱导治疗和维持治疗的给药方式，太痛苦了。
5. 西达基奥仑赛的疗效太过显著，且绑定了MM适应症中销售能力和制造能力最强的强生。雪球写的文章太多了，这里不展开。
6. 按美国癌症中心最新发布的多发性骨髓瘤新药疗法药品统计，2022年全球多发性骨髓瘤治疗药市场规模已超过320亿美元。未来仍在稳步增长。从患者人数讲，2023年全球多发性骨髓瘤患者数量为50.7万人，其中中国和美国分别为15.3万人和15.5万人，占比分别为30%和31%。西达基奥仑赛目标的3个主要市场是美国、欧洲和日本。二线及以后得患者人数大概率也有大几万（强生自己统计四线及之后的治疗中约有 21,000 名符合条件的多发骨髓瘤患者，二线和三线治疗中有 118,000 名患者）。西达基奥仑赛注射一次46.5万美金，这也意味着每年治疗1万多患者销售额就会达到50亿美金。这个就常识判断也是不低的概率了。
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